Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla pacjenta – Opfolda 65 mg kapsułki twarde (miglustat)

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona informacje ważne dla pacjenta.

• Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.
• W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.
• Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.
• Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Patrz punkt 4.

1. Co to jest lek Opfolda i w jakim celu się go stosuje

Co to jest lek Opfolda

Lek Opfolda jest lekiem stosowanym w leczeniu późnej postaci choroby Pompego u osób dorosłych. Ten lek zawiera substancję czynną miglustat.

W jakim celu się go stosuje?

Lek Opfolda jest zawsze stosowany w skojarzeniu z innym lekiem zwanym cypaglukozydazą alfa, rodzajem enzymatycznej terapii zastępczej (ERT). Dlatego też bardzo ważne jest, aby zapoznać się z treścią ulotki dla pacjenta leku cypaglukozydaza alfa.

W razie jakichkolwiek pytań dotyczących przyjmowanych leków należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Jak działa lek Opfolda

U osób z chorobą Pompego występuje mała aktywność enzymu kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA). Enzym ten pomaga kontrolować stężenie glikogenu (rodzaju węglowodanów) w organizmie.

W chorobie Pompego duże ilości glikogenu gromadzą się w mięśniach ciała. Uniemożliwia to prawidłowe funkcjonowanie mięśni, takich jak mięśnie, które pomagają w chodzeniu, mięśnie znajdujące się pod płucami, które pomagają w oddychaniu, i mięsień sercowy.

Podczas leczenia lek Opfolda wiąże się z cypaglukozydazą alfa. Dzięki temu kształt cypaglukozydazy alfa jest bardziej stabilny, co ułatwia jej wchłanianie z krwi przez zmienione chorobowo komórki mięśni u osób z chorobą Pompego. W komórkach cypaglukozydaza alfa działa jak GAA, pomagając rozkładać glikogen i kontrolować jego stężenie.

2. Informacje ważne przed przyjęciem leku Opfolda

Kiedy nie stosować leku Opfolda

• jeśli pacjent ma uczulenie na miglustat lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).
• jeśli pacjent ma uczulenie na cypaglukozydazę alfa.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Opfolda należy omówić to z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.

Należy zwracać uwagę na ciężkie działania niepożądane

Lek Opfolda jest stosowany razem z cypaglukozydazą alfa, rodzajem enzymatycznej terapii zastępczej (ERT), dlatego należy również przeczytać dołączoną do opakowania ulotkę dla cypaglukozydazy alfa. Leki te mogą powodować działania niepożądane, o których należy natychmiast powiedzieć lekarzowi. Należą do nich reakcje alergiczne. Objawy reakcji alergicznych podano w punkcie 4 „Reakcje alergiczne”. Mogą one być ciężkie i mogą wystąpić podczas podawania leku lub w ciągu godziny po jego podaniu.

Należy natychmiast powiadomić lekarza lub pielęgniarkę, jeśli u pacjenta wystąpią reakcje związane z wlewem lub reakcje alergiczne, lub w przypadku podejrzenia, że mogą one występować u pacjenta. Jeżeli u pacjenta kiedykolwiek wystąpiła taka reakcja podczas stosowania innego rodzaju ERT, należy poinformować o tym lekarza lub pielęgniarkę przed rozpoczęciem stosowania leku Opfolda.

Dzieci i młodzież

Tego leku nie należy podawać pacjentom w wieku poniżej 18 lat. Wynika to z faktu, że skutki działania leku Opfolda w skojarzeniu z cypaglukozydazą alfa w tej grupie wiekowej nie są znane.

Lek Opfolda a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub pielęgniarce o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o innych lekach, które pacjent planuje stosować. Dotyczy to również leków wydawanych bez recepty i leków ziołowych.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Brak doświadczenia w stosowaniu leku Opfolda w skojarzeniu z cypaglukozydazą alfa w okresie ciąży. Lekarz omówi z pacjentką zagrożenia i korzyści związane z przyjmowaniem tych leków.

• Nie należy przyjmować leku Opfolda ani cypaglukozydazy alfa, jeśli pacjentka jest ciąży. Należy niezwłocznie poinformować lekarza, jeżeli pacjentka zajdzie w ciążę, podejrzewa, że może być w ciąży lub planuje zajść w ciążę. Mogą istnieć zagrożenia dla nienarodzonego dziecka.
• Nie należy podawać leku Opfolda w skojarzeniu z cypaglukozydazą alfa kobietom karmiącym piersią. Należy podjąć decyzję, czy przerwać leczenie, czy przerwać karmienie piersią.

Antykoncepcja i płodność

Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji podczas stosowania tych leków oraz przez 4 tygodnie po zakończeniu ich przyjmowania.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek Opfolda nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Należy również zapoznać się z treścią ulotki dla pacjenta dla cypaglukozydazy alfa, ponieważ lek ten także może mieć wpływ.

3. Jak przyjmować lek Opfolda

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości dotyczących stosowania tego leku należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Ile leku Opfolda należy przyjmować

• Lek Opfolda (miglustat) kapsułki należy stosować z cypaglukozydazą alfa. Patrz również ulotka dla pacjenta dla cypaglukozydazy alfa.
• Jeśli pacjent waży 50 kg lub więcej, zalecana dawka to 4 kapsułki, z których każda zawiera 65 mg miglustatu.
• Jeśli pacjent waży od 40 kg do 50 kg, zalecana dawka to 3 kapsułki.

Jak często przyjmować lek Opfolda

• Pacjent będzie otrzymywał lek Opfolda i cypaglukozydazę alfa raz na dwa tygodnie. Oba leki są stosowane tego samego dnia.
• Oba leki należy przyjmować ściśle według zaleceń lekarza, patrz rysunek 1. Ma to na celu zapewnienie możliwie jak najlepszego działania leczenia.

Lek Opfolda z jedzeniem

Lek Opfolda należy przyjmować doustnie na czczo.

• Należy pozostawać na czczo przez 2 godziny przed i 2 godziny po przyjęciu tego leku.
• Podczas tego 4-godzinnego okresu postu można spożywać wodę, beztłuszczowe (odtłuszczone) mleko krowie oraz herbatę lub kawę. Nie spożywać śmietany, pełnotłustego/półtłustego mleka krowiego, mleka niezwierzęcego, cukru ani substancji słodzących. Herbatę lub kawę można pić z beztłuszczowym (odtłuszczonym) mlekiem krowim.
• Dwie godziny po przyjęciu leku Opfolda można powrócić do normalnego jedzenia i picia.

Rysunek 1. Harmonogram dawkowania

* Miglustat 65 mg kapsułki twarde należy przyjmować około 1 godzinę, lecz nie wcześniej niż 3 godziny przed rozpoczęciem infuzji cypaglukozydazy alfa.

Zmiana z innej enzymatycznej terapii zastępczej (ERT)

Jeżeli pacjent jest obecnie leczony inną terapią ERT:

• Lekarz poinformuje pacjenta, kiedy należy przerwać przyjmowanie terapii ERT przed rozpoczęciem stosowania leku Opfolda.
• Należy powiedzieć lekarzowi, kiedy przyjęto ostatnią dawkę.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Opfolda

Należy niezwłocznie powiedzieć lekarzowi lub udać się do szpitala, jeśli pacjent przypadkowo przyjmie więcej kapsułek niż przepisano. Pacjent może być narażony na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych tego leku (patrz punkt 4). Lekarz zapewni pacjentowi odpowiednią opiekę wspomagającą.

Pominięcie przyjęcia leku Opfolda

W razie pominięcia dawki leku Opfolda należy porozmawiać z lekarzem lub pielęgniarką. Należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem lub pielęgniarką w celu zmiany terminu przyjęcia miglustatu w skojarzeniu z cypaglukozydazą alfa możliwie jak najszybciej.

Przerwanie przyjmowania leku Opfolda

Jeżeli pacjent chce przerwać przyjmowanie leku Opfolda, należy porozmawiać z lekarzem. W przypadku przerwania leczenia objawy choroby mogą się nasilić.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Lek Opfolda jest stosowany w skojarzeniu z cypaglukozydazą alfa, a działania niepożądane mogą wystąpić w wyniku stosowania każdego z tych leków.

Mogą wystąpić następujące działania niepożądane:

Reakcje alergiczne

Reakcje alergiczne mogą obejmować objawy, takie jak wysypka w dowolnym miejscu na ciele, obrzęk oczu, przedłużające się trudności w oddychaniu, kaszel, obrzęk warg, języka lub gardła, swędzenie skóry i pokrzywka.

Należy natychmiast powiadomić lekarza lub pielęgniarkę, jeśli u pacjenta występują reakcje alergiczne, lub w przypadku podejrzenia, że mogą one występować u pacjenta. Należy powiedzieć lekarzowi lub pielęgniarce, jeśli u pacjenta kiedykolwiek wystąpiła taka reakcja.

Bardzo często (może wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób):

• Bóle głowy

Często (mogą wystąpić u mniej niż 1 na 10 osób):

• Duszność
• Nagłe zaczerwienienie skóry twarzy, szyi lub górnej części klatki piersiowej
• Wzrost ciśnienia krwi
• Ból brzucha
• Wzdęcia
• Gazy lub wiatry
• Luźne, rzadkie stolce
• Problemy z oddawaniem stolca
• Wymioty
• Zmęczenie
• Nudności
• Gorączka
• Bardzo swędząca pokrzywka
• Swędząca wysypka, chęć drapania się (świąd)
• Dreszcze
• Skurcze mięśni, ból mięśni, osłabienie mięśni
• Mimowolne drżenie jednej lub większej liczby części ciała
• Zwiększona potliwość
• Ból
• Zmiany w odczuwaniu smaku

Niezbyt często (mogą wystąpić u mniej niż 1 na 100 osób)

• Astma
• Reakcja alergiczna
• Dolegliwości żołądkowe
• Niestrawność
• Ból gardła lub podrażnienie gardła
• Bolesne i nieprawidłowe skurcze gardła
• Uczucie niepokoju, ogólna ociężałość
• Roztrzęsienie
• Obrzęk dłoni, stóp, kostek, nóg
• Ciągłe uczucie zmęczenia
• Nietypowa bladość skóry
• Niskie ciśnienie krwi
• Zmniejszenie liczby płytek krwi lub rodzaju białych krwinek – wykazane w testach
• Ból stawów
• Ból w okolicy między biodrami a żebrami
• Zmęczenie mięśni
• Zwiększona sztywność mięśni
• Uczucie senności
• Ból z jednej lub po obu stronach głowy, pulsujący ból, aura, ból oka, nadwrażliwość na światło (migrena)
• Przebarwienia skóry
• Zaburzenia równowagi

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Opfolda

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na butelce i pudełku po „Termin ważności (EXP)”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca. Brak specjalnych zaleceń dotyczących przechowywania leku.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Opfolda

• Substancją czynną leku jest miglustat. Każda kapsułka twarda zawiera 65 mg miglustatu.
• Pozostałe składniki to:
  

  Zawartość kapsułki

  • Skrobia żelowana (kukurydziana)
  • Magnezu stearynian (E470b)
  • Celuloza mikrokrystaliczna (E460i)
  • Sukraloza (E955)
  • Krzemionka koloidalna

  Otoczka kapsułki

  • Żelatyna
  • Tytanu dwutlenek (E171)
  • Żelaza tlenek czarny (E172)
  • Tusz drukarski jadalny
  • Żelaza tlenek czarny (E172)
  • Potasu wodorotlenek (E525)
  • Glikol propylenowy (E1520)
  • Amonowy wodorotlenek stężony (E527)
  • Szelak (E904)

Jak wygląda lek Opfolda i co zawiera opakowanie

Butelki zawierające 4 lub 24 kapsułki.

Nie wszystkie wielkości opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Kapsułka twarda w rozmiarze 2 z szarym, nieprzezroczystym wieczkiem i białym, nieprzezroczystym korpusem z czarnym nadrukiem „AT2221”, zawierająca proszek o barwie białej do prawie białej.

Podmiot odpowiedzialny

Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road
Blanchardstown, Dublin D15 AKK1
Irlandia
Tel: +353 (0) 1 588 0836
Faks: +353 (0) 1 588 6851
e-mail: info@amicusrx.co.uk

Wytwórca

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.
Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Holandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.