Sapropterin Dipharma 100 mg tabletki do sporządzania roztworu doustnego – informacja dla użytkownika

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona informacje ważne dla pacjenta.

• Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.
• W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.
• Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.
• Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Patrz punkt 4.

1. Co to jest lek Sapropterin Dipharma i w jakim celu się go stosuje

Lek Sapropterin Dipharma zawiera substancję czynną sapropterynę, która jest syntetycznym odpowiednikiem występującej w organizmie substancji zwanej tetrahydrobiopteryną (ang. BH4). BH4 jest niezbędna, aby w organizmie z jednego z aminokwasów, zwanego fenyloalaniną, mógł powstać inny aminokwas, zwany tyrozyną.

Lek Sapropterin Dipharma jest stosowany w leczeniu hiperfenyloalaninemii (ang. HPA) lub fenyloketonurii (ang. PKU) u pacjentów w każdym wieku. HPA i PKU powodują nadmierne zwiększenie stężenia fenyloalaniny we krwi, co stanowi potencjalne zagrożenie dla organizmu. Lek Sapropterin Dipharma zmniejsza stężenie tego związku u niektórych pacjentów, reagujących na leczenie BH4 i może umożliwić zwiększenie ilości fenyloalaniny, która może być dostarczana w diecie.

Lek ten stosowany jest również w leczeniu dziedzicznego schorzenia zwanego niedoborem BH4 u pacjentów w każdym wieku, w przebiegu którego organizm nie jest w stanie wytwarzać samodzielnie wystarczającej ilości BH4. Ze względu na bardzo małe stężenie BH4 w organizmie, fenyloalanina nie może być prawidłowo wykorzystywana i jej stężenie może się zwiększać, prowadząc do szkodliwego wpływu na organizm. Zastępując BH4, którego organizm nie jest w stanie wytwarzać, lek Sapropterin Dipharma powoduje złagodzenie nadmiernego zwiększenia stężenia fenyloalaniny we krwi oraz poprawia tolerancję fenyloalaniny zawartej w diecie.

2. Informacje ważne przed przyjęciem leku Sapropterin Dipharma

Kiedy nie przyjmować leku Sapropterin Dipharma

• Jeśli pacjent ma uczulenie na sapropterynę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Sapropterin Dipharma należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą, w szczególności:

• jeżeli pacjent jest w wieku 65 lat lub starszy;
• jeżeli u pacjenta stwierdzono zaburzenia czynności nerek lub wątroby;
• jeżeli pacjent jest chory. Podczas choroby zaleca się konsultację lekarską, ponieważ stężenie fenyloalaniny we krwi może się zwiększyć;
• jeżeli pacjent ma predyspozycje do drgawek.

Podczas leczenia lekiem Sapropterin Dipharma, lekarz zleca badania krwi, oceniające stężenia fenyloalaniny i tyrozyny i jeżeli to konieczne, może zdecydować o zmianie dawkowania leku Sapropterin Dipharma lub stosowanej przez pacjenta diety.

Pacjent powinien kontynuować przestrzeganie diety, zgodnie z zaleceniami lekarza. Pacjent nie może zmieniać stosowanej diety, bez poinformowania o tym lekarza prowadzącego leczenie. Mimo przyjmowania leku Sapropterin Dipharma mogą wystąpić ciężkie zaburzenia neurologiczne, jeśli stężenie fenyloalaniny we krwi nie będzie prawidłowe. Lekarz powinien nadal często monitorować stężenie fenyloalaniny we krwi w trakcie leczenia lekiem Sapropterin Dipharma, aby upewnić się, że nie jest ono zbyt duże lub małe.

Lek Sapropterin Dipharma i inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować. W szczególności należy powiedzieć lekarzowi w przypadku stosowania:

• lewodopy (leku stosowanego w leczeniu choroby Parkinsona),
• lekow stosowanych w leczeniu raka (np. metotreksat),
• lekow stosowanych w leczeniu zakażeń bakteryjnych (np. trymetoprym),
• lekow powodujących rozszerzenie naczyń krwionośnych [takich jak triazotan gliceryny (ang. GTN), diazotan izosorbidu (ang. ISDN), nitroprusydek sodu (ang. SNP), molsydomina, minoksydyl].

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, lekarz prowadzący udzieli odpowiednich informacji, dotyczących prawidłowego kontrolowania stężenia fenyloalaniny we krwi. Brak dokładnej kontroli stężenia fenyloalaniny we krwi przed zajściem w ciążę oraz w trakcie ciąży, może doprowadzić do szkodliwych następstw dla pacjentki i jej dziecka. Przed ciążą i w trakcie ciąży, lekarz prowadzący będzie monitorować ścisłą dietę z ograniczoną podażą fenyloalaniny.

Jeżeli ścisłe przestrzeganie diety nie zmniejsza odpowiednio stężenia fenyloalaniny we krwi, lekarz prowadzący rozważy, czy pacjentka musi przyjmować ten lek.

Nie należy przyjmować tego leku w okresie karmienia piersią.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Nie wydaje się, żeby lek Sapropterin Dipharma wpływał na zdolność do prowadzenia pojazdów lub obsługiwania maszyn.

Lek Sapropterin Dipharma zawiera sód

Lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) w tabletce, to znaczy zasadniczo jest „wolny od sodu”.

3. Jak przyjmować lek Sapropterin Dipharma

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.

Dawkowanie w fenyloketonurii (ang. PKU)

Zalecana dawka początkowa leku Sapropterin Dipharma u pacjentów z PKU to 10 mg/kg masy ciała. Aby zwiększyć stopień wchłaniania leku, należy przyjmować Sapropterin Dipharma w pojedynczej dawce dobowej z posiłkiem i każdego dnia o takiej samej porze, najlepiej w godzinach porannych.

Lekarz prowadzący terapię może dostosować przyjmowaną przez pacjenta dawkę, najczęściej w przedziale między 5 mg a 20 mg/kg masy ciała na dobę, w zależności od aktualnego stanu pacjenta.

Dawkowanie w niedoborze BH4

Zalecana dawka początkowa leku Sapropterin Dipharma u pacjentów z niedoborem BH4 to 2 mg do 5 mg/kg masy ciała. Aby zwiększyć stopień wchłaniania, lek Sapropterin Dipharma należy przyjmować w trakcie posiłku. Należy podzielić całkowitą dawkę dobową na 2 lub 3 dawki przyjmowane w ciągu doby. Lekarz prowadzący leczenie może zwiększyć przyjmowaną przez pacjenta dawkę do 20 mg/kg masy ciała na dobę, w zależności od aktualnego stanu pacjenta.

Poniższa tabelka stanowi przykład, jak wyliczyć właściwą dawkę leku

Sposób podawania

W przypadku pacjentów z PKU całkowita dawka dobowa jest przyjmowana raz na dobę o tej samej porze, najlepiej rano.

W przypadku pacjentów z niedoborem BH4, całkowita dawka dobowa jest dzielona na 2 lub 3 dawki w ciągu doby.

Stosowanie u wszystkich pacjentów

Umieścić zalecaną liczbę tabletek w szklance lub filiżance wody w sposób dokładnie opisany poniżej i mieszać do rozpuszczenia.

Może upłynąć kilka minut zanim tabletki rozpuszczą się. Aby skrócić czas rozpuszczania tabletek, można je przedtem rozkruszyć. W roztworze mogą być widoczne drobne cząsteczki, ale nie mają one wpływu na skuteczność leku.

Tak przygotowany roztwór leku Sapropterin Dipharma należy wypić w ciągu od 15 do 20 minut od chwili przygotowania, z posiłkiem.

Stosowanie u pacjentów o masie ciała powyżej 20 kg

Tabletki należy umieścić w szklance lub filiżance (120 mL do 240 mL) wody i mieszać aż do rozpuszczenia.

Stosowanie u dzieci o masie ciała do 20 kg

Dawka leku zależy od masy ciała. Ulega zmianie, gdy dziecko rośnie. Lekarz powiadomi:

• o liczbie tabletek leku Sapropterin Dipharma potrzebnych do uzyskania jednej dawki
• o ilości wody potrzebnej do zamieszania jednej dawki leku Sapropterin Dipharma
• o ilości roztworu, którą należy podać dziecku, aby przyjęło zalecaną dawkę.

Dziecko powinno wypić roztwór z posiłkiem.

Należy podać dziecku zalecaną ilość roztworu w ciągu 15 do 20 minut od rozpuszczenia. Jeśli nie ma możliwości podania dziecku dawki w ciągu 15 do 20 minut od rozpuszczenia tabletek, należy przygotować nowy roztwór, ponieważ nie należy stosować niewykorzystanego roztworu po upływie 20 minut od jego przygotowania.

Akcesoria niezbędne do przygotowania i podania dziecku dawki leku Sapropterin Dipharma

• Tabletki leku Sapropterin Dipharma w liczbie niezbędnej do uzyskania jednej dawki
• Miarka z oznakowaniem podziałki 20, 40, 60 i 80 mL
• Szklanka lub filiżanka
• Łyżeczka lub inny czysty przyrząd do mieszania
• Strzykawka doustna z podziałką co 1 mL (w celu podania ilości mniejszej lub równej 10 mL – strzykawka o pojemności 10 mL, a w celu podania ilości większej niż 10 mL – strzykawka o pojemności 20 mL)

W przypadku braku takich akcesoriów należy zapytać lekarza o miarkę do rozpuszczania tabletek i strzykawkę doustną o pojemności 10 mL lub 20 mL.

Etapy przygotowania i przyjmowania swojej dawki:

• Umieścić w miarce zalecaną liczbę tabletek. Wlać do miarki ilość wody zgodnie z zaleceniami lekarza (np. lekarz zalecił użyć 20 mL do rozpuszczenia jednej tabletki leku Sapropterin Dipharma). Upewnić się, że ilość płynu odpowiada ilości zaleconej przez lekarza. Mieszać łyżeczką lub innym czystym przyrządem aż do rozpuszczenia tabletek.
• Jeśli lekarz zalecił podać tylko część roztworu, należy umieścić końcówkę strzykawki doustnej w miarce. Powoli ciągnąć za tłok, aby pobrać ilość płynu zgodnie z zaleceniami lekarza.
• Przelać cały roztwór znajdujący się w strzykawce doustnej do szklanki lub filiżanki przeznaczonej do podawania leku, powoli naciskając na tłok strzykawki (na przykład jeśli lekarz zalecił rozpuścić dwie tabletki leku Sapropterin Dipharma w 40 mL wody i podać dziecku 30 mL, należy użyć strzykawki doustnej o pojemności 20 mL dwa razy, pobrać 30 mL (np. 20 mL + 10 mL) roztworu i przelać go do szklanki lub filiżanki przeznaczonej do podawania leku). W celu podania ilości mniejszej lub równej 10 mL, należy zastosować strzykawkę doustną o pojemności 10 mL, a w celu podania ilości większej 10 mL – strzykawkę doustną o pojemności 20 mL.
• Jeśli dziecko jest zbyt małe, aby pić ze szklanki lub filiżanki, można mu podawać roztwór przy użyciu strzykawki doustnej. Pobrać zalecaną ilość roztworu przygotowanego w miarce i umieścić końcówkę strzykawki doustnej w ustach dziecka. Skierować końcówkę strzykawki doustnej od środka w stronę obu policzków. Powoli naciskać na tłok, niewiele go przesuwając w określonym czasie, aż do podania dziecku całego roztworu znajdującego się w strzykawce doustnej.
• Wyrzucić niewykorzystany roztwór. Zdjąć tłok z cylindra strzykawki doustnej. Obydwie części strzykawki doustnej oraz miarkę umyć ciepłą wodą i wysuszyć na powietrzu. Gdy strzykawka doustna jest już sucha, włożyć tłok z powrotem do cylindra. Przechowywać strzykawkę doustną i miarkę do następnego użycia.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Sapropterin Dipharma

Jeżeli pacjent przyjmie większą niż zalecana dawkę leku Sapropterin Dipharma, mogą wystąpić działania niepożądane, do których należą bóle i zawroty głowy. Jeżeli pacjent przyjmie większą niż zalecana dawkę leku Sapropterin Dipharma, należy niezwłocznie skontaktować się ze swoim lekarzem lub farmaceutą.

Pominięcie przyjęcia leku Sapropterin Dipharma

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Następną dawkę przyjąć o zwykłej porze.

Przerwanie przyjmowania leku Sapropterin Dipharma

Nie należy samodzielnie przerywać przyjmowania leku Sapropterin Dipharma, bez wcześniejszego omówienia z lekarzem prowadzącym leczenie, ponieważ może to doprowadzić do zwiększenia stężenia fenyloalaniny we krwi.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Zgłoszono kilka przypadków reakcji alergicznych (takich jak wysypka skórna i ciężkie reakcje). Ich częstość nie jest znana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych).

Pojawienie się czerwonych, swędzących, wypukłych miejsc (pokrzywka), wycieku z nosa, szybkiego lub nierównego tętna, obrzęku języka i gardła, kichania, sapania, poważnych trudności w oddychaniu lub zawrotów głowy może oznaczać występowanie ciężkich reakcji alergicznych po przyjęciu leku. W przypadku zauważenia takich objawów należy natychmiast skontaktować się z lekarzem prowadzącym.

Bardzo często występujące działania niepożądane (mogą występować u więcej niż 1 osoby na 10)

Bóle głowy i wodnisty nieżyt nosa.

Często występujące działania niepożądane (mogą występować u mniej niż 1 osoby na 10)

Ból gardła, niedrożność nosa lub zatkany nos, kaszel, biegunka, wymioty, ból brzucha, zbyt małe stężenie fenyloalaniny w badaniach krwi, niestrawność oraz uczucie mdłości (nudności) (patrz punkt 2: „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Działania niepożądane o nieznanej częstości (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)

Zapalenie żołądka (zapalenie błony śluzowej żołądka), zapalenie przełyku (zapalenie błony śluzowej przełyku).

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Sapropterin Dipharma

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na butelce i pudełku, po napisie „EXP”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Brak specjalnych zaleceń dotyczących temperatury przechowywania leku. Butelkę przechowywać szczelnie zamkniętą w celu ochrony przed wilgocią.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Sapropterin Dipharma

• Substancją czynną leku jest sapropteryny dichlorowodorek. Każda tabletka zawiera 100 mg sapropteryny dichlorowodorku (co odpowiada 77 mg sapropteryny).
• Pozostałe składniki to: mannitol (E421), krospowidon typu A, kopowidon K 28, kwas askorbowy (E300), sodu stearylofumaran, ryboflawina (E101), krzemionka koloidalna bezwodna (E551). Patrz punkt 2. Ważne informacje o niektórych składnikach leku Sapropterin Dipharma

Jak wygląda lek Sapropterin Dipharma i co zawiera opakowanie

Sapropterin Dipharma 100 mg, tabletki do sporządzania roztworu doustnego, okrągłe, białe do prawie białych o wymiarach około 10 mm x 3,65 mm, z wytłoczeniem „11” po jednej stronie i linią podziału po drugiej.

Linia podziału na tabletce nie jest przeznaczona do przełamywania tabletki.

Lek jest dostępny w butelkach z zamknięciem zabezpieczającym przed dostępem dzieci zawierającym środek pochłaniający wilgoć (krzemionkę), po 30 i 120 tabletek do sporządzania roztworu doustnego.

Nie wszystkie rodzaje opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny

Dipharma Arzneimittel GmbH
Offheimer Weg 33
65549. Limburg a. d. Lahn
Niemcy

Wytwórca

Depo-Pack S.r.l.
Via Giovanni Morandi 28
21047 Saronno (VA)
Włochy

lub

Pharmadox Healthcare Ltd.
KW20A Kordin Industrial Park
Paola, PLA 3000
Malta

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków http://www.ema.europa.eu.