Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla pacjenta – Kuvan 500 mg

Kuvan 500 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego

Sapropteryny dichlorowodorek (Sapropterini dihydrochloridum)

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.
Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.
Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Patrz punkt 4.

1. Co to jest lek Kuvan i w jakim celu się go stosuje

Lek Kuvan zawiera substancję czynną sapropterynę, która jest syntetycznym odpowiednikiem występującej w organizmie substancji zwanej tetrahydrobiopteryną (ang. BH4). BH4 jest niezbędna, aby w organizmie z jednego z aminokwasów, zwanego fenyloalaniną, mógł powstać inny aminokwas, zwany tyrozyną.

Lek Kuvan jest stosowany w leczeniu hiperfenyloalaninemii (ang. HPA) lub fenyloketonurii (ang. PKU) u pacjentów w każdym wieku. HPA i PKU powodują nadmierne zwiększenie stężenia fenyloalaniny we krwi, co stanowi potencjalne zagrożenie dla organizmu. Lek Kuvan zmniejsza stężenie tego związku u niektórych pacjentów, reagujących na leczenie BH4 i może umożliwić zwiększenie ilości fenyloalaniny, która może być dostarczana w diecie.

Lek ten stosowany jest również w leczeniu dziedzicznego schorzenia zwanego niedoborem BH4 u pacjentów w każdym wieku, w przebiegu którego organizm nie jest w stanie wytwarzać samodzielnie wystarczającej ilości BH4. Ze względu na bardzo małe stężenie BH4 w organizmie, fenyloalanina nie może być prawidłowo wykorzystywana i jej stężenie może się zwiększać, prowadząc do szkodliwego wpływu na organizm. Zastępując BH4, którego organizm nie jest w stanie wytwarzać, lek Kuvan powoduje złagodzenie nadmiernego zwiększenia stężenia fenyloalaniny we krwi oraz poprawia tolerancję fenyloalaniny zawartej w diecie.

2. Informacje ważne przed przyjęciem leku Kuvan

Kiedy nie przyjmować leku Kuvan

jeśli pacjent ma uczulenie na sapropterynę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Kuvan należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą, w szczególności:

jeżeli pacjent, któremu został przepisany lek Kuvan ma 65 lat lub więcej;
jeżeli u pacjenta stwierdzono zaburzenia czynności nerek lub wątroby;
jeżeli pacjent choruje na inne choroby. Zaleca się zasięgnięcie porady lekarskiej przez pacjenta chorującego na inne choroby, ponieważ może dochodzić do zwiększenia stężenia fenyloalaniny we krwi;
jeżeli pacjent ma predyspozycje do drgawek.

Podczas leczenia lekiem Kuvan, lekarz zleca badania krwi, oceniające stężenia fenyloalaniny i tyrozyny i jeżeli to konieczne, może zdecydować o zmianie dawkowania leku Kuvan lub stosowanej przez pacjenta diety.

Pacjent powinien kontynuować przestrzeganie diety, zgodnie z zaleceniami lekarza. Pacjent nie może zmieniać stosowanej diety, bez poinformowania o tym lekarza prowadzącego leczenie. Mimo przyjmowania leku Kuvan mogą wystąpić ciężkie zaburzenia neurologiczne, jeśli stężenie fenyloalaniny we krwi nie będzie prawidłowe. Lekarz powinien nadal często monitorować stężenie fenyloalaniny we krwi w trakcie leczenia lekiem Kuvan, aby upewnić się, że nie jest ono zbyt duże lub małe.

Lek Kuvan i inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować. W szczególności należy powiedzieć lekarzowi w przypadku stosowania:

lewodopy (leku stosowanego w leczeniu choroby Parkinsona),
lekow stosowanych w leczeniu raka (np. metotreksat),
lekow stosowanych w leczeniu zakażeń bakteryjnych (np. trymetoprim),
lekow powodujących rozszerzenie naczyń krwionośnych [takich jak triazotan gliceryny (ang. GTN), diazotan izosorbidu (ang. ISDN), nitroprusydek sodu (ang. SNP), molsydomina, minoksydyl].

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, lekarz prowadzący udzieli odpowiednich informacji, dotyczących prawidłowego kontrolowania stężenia fenyloalaniny we krwi. Brak dokładnej kontroli stężenia fenyloalaniny we krwi przed zajściem w ciążę oraz w trakcie ciąży, może doprowadzić do szkodliwych następstw dla pacjentki i jej dziecka. Przed ciążą i w trakcie ciąży, lekarz prowadzący będzie monitorować ścisłą dietę z ograniczoną podażą fenyloalaniny.

Jeżeli ścisłe przestrzeganie diety nie zmniejsza odpowiednio stężenia fenyloalaniny we krwi, lekarz prowadzący rozważy, czy pacjentka musi przyjmować ten lek.

Nie należy przyjmować tego leku w okresie karmienia piersią.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Nie wydaje się, żeby lek Kuvan wpływał na zdolność do prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn.

Kuvan zawiera potasu cytrynian (E332)

Lek zawiera 1,6 mmol (62,7 mg) potasu na saszetkę, co należy wziąć pod uwagę u pacjentów ze zmniejszoną czynnością nerek i u pacjentów kontrolujących zawartość potasu w diecie.

3. Jak przyjmować lek Kuvan

Lek Kuvan 500 mg jest przeznaczony do stosowania wyłącznie u pacjentów o masie ciała powyżej 25 kg.

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.

Dawkowanie w fenyloketonurii (ang. PKU)

Zalecana dawka początkowa leku Kuvan u pacjentów z PKU to 10 mg/kg masy ciała. Aby zwiększyć stopień wchłaniania leku, należy przyjmować Kuvan w pojedynczej dawce dobowej z posiłkiem i każdego dnia o takiej samej porze, najlepiej w godzinach porannych. Lekarz prowadzący terapię może dostosować przyjmowaną przez pacjenta dawkę, najczęściej w przedziale między 5 mg a 20 mg/kg masy ciała na dobę, w zależności od aktualnego stanu pacjenta.

Dawkowanie w niedoborze BH4

Zalecana dawka początkowa leku Kuvan u pacjentów z niedoborem BH4 to 2 mg do 5 mg/kg masy ciała. Aby zwiększyć stopień wchłaniania, lek Kuvan należy przyjmować w trakcie posiłku. Należy podzielić całkowitą dawkę dobową na 2 lub 3 dawki przyjmowane w ciągu doby. Lekarz prowadzący leczenie może zwiększyć przyjmowaną przez pacjenta dawkę do 20 mg/kg masy ciała na dobę, w zależności od aktualnego stanu pacjenta.

Sposób podawania

W przypadku pacjentów z PKU całkowita dawka dobowa jest przyjmowana raz na dobę o tej samej porze, najlepiej rano.

W przypadku pacjentów z niedoborem BH4, całkowita dawka dobowa jest dzielona na 2 lub 3 dawki w ciągu doby.

Należy upewnić się, jaką dawkę proszku Kuvan przepisał lekarz. W celu przygotowania właściwej dawki lekarz może również zalecić proszek Kuvan 100 mg do sporządzania roztworu doustnego. Należy się upewnić, czy do przygotowywania swojej dawki stosować proszek Kuvan 500 mg do przygotowywania roztworu doustnego lub oba leki. Otworzyć saszetkę/saszetki dopiero po przygotowaniu się do jej/ich zastosowania.

Przygotowywanie saszetki/saszetek

Otworzyć saszetkę/saszetki proszku Kuvan do sporządzania roztworu doustnego, zaginając ją i rozdzierając lub przecinając wzdłuż kropkowanej linii w prawym górnym rogu saszetki.
Wysypać całą zawartość saszetki/saszetek do 120 ml-240 ml wody. Po rozpuszczeniu proszku w wodzie uzyskany roztwór musi być klarowny, bezbarwny do żółtego.

Przyjmowanie leku

Wypić roztwór w ciągu 30 minut.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Kuvan

Jeżeli dojdzie do przyjęcia większej niż zalecana dawki leku Kuvan, mogą wystąpić działania niepożądane, do których należą bóle i zawroty głowy. Jeżeli pacjent przyjmie większą niż zalecana dawkę leku Kuvan, należy niezwłocznie skontaktować się ze swoim lekarzem lub farmaceutą.

Pominięcie przyjęcia leku Kuvan

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Następną dawkę przyjąć o zwykłej porze.

Przerwanie przyjmowania leku Kuvan

Nie należy samodzielnie przerywać przyjmowania leku Kuvan, bez wcześniejszego omówienia z lekarzem prowadzącym leczenie, ponieważ może to doprowadzić do zwiększenia stężenia fenyloalaniny we krwi.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Zgłoszono kilka przypadków reakcji alergicznych (takich jak wysypka skórna i ciężkie reakcje). Ich częstość nie jest znana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych).

Pojawienie się czerwonych, swędzących, wypukłych miejsc (pokrzywka), wycieku z nosa, szybkiego lub nierównego tętna, obrzęku języka i gardła, kichania, sapania, poważnych trudności w oddychaniu lub zawrotów głowy może oznaczać występowanie ciężkich reakcji alergicznych na przyjmowany lek. W przypadku zauważenia takich objawów należy natychmiast skontaktować się z lekarzem prowadzącym.

Bardzo częste działania niepożądane (mogą występować u więcej niż 1 osoby na 10)

Bóle głowy i wodnisty nieżyt nosa.

Częste działania niepożądane (mogą występować u mniej niż 1 osoby na 10)

Ból gardła, niedrożność nosa lub zatkany nos, kaszel, biegunka, wymioty, ból brzucha, zbyt małe stężenie fenyloalaniny w badaniach krwi, niestrawność oraz uczucie mdłości (nudności) (patrz punkt 2: „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Działania niepożądane o nieznanej częstości (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)

Zapalenie żołądka (zapalenie błony śluzowej żołądka), zapalenie przełyku (zapalenie błony śluzowej przełyku).

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Kuvan

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na saszetce i na pudełku po napisie „Termin ważności”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w temperaturze poniżej 25°C.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Kuvan

Substancją czynną leku jest dichlorowodorek sapropteryny. Każda saszetka zawiera 500 mg sapropteryny dichlorowodorku (co odpowiada 384 mg sapropteryny).
Pozostałe składniki to: mannitol (E421), potasu cytrynian (E332), sukraloza (E955), kwas askorbowy (E300).

Jak wygląda lek Kuvan i co zawiera opakowanie

Proszek do sporządzania roztworu doustnego jest przezroczysty prawie biały do jasnożółtego. Proszek jest zapakowany w jednodawkowyvh saszetkach zawierających po 500 mg sapropteryny dichlorowodorku.

Każde pudełko zawiera 30 saszetek.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Irlandia

Data ostatniej aktualizacji ulotki: MM/RRRR

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.