Ulotka dołączona do opakowania: Strimvelis 1-10 × 10⁶ komórek/ml zawiesina do infuzji

Autologiczna frakcja komórkowa wzbogacona o CD34⁺, zawierająca komórki CD34⁺ transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym ludzką sekwencję cDNA ADA

1. Co to jest Strimvelis i w jakim celu się go stosuje

Strimvelis jest rodzajem leku określanym jako terapia genowa. Wytwarza się go indywidualnie dla każdego pacjenta.

Lek Strimvelis jest stosowany u dzieci w leczeniu ciężkiego schorzenia zwanego ciężkim złożonym niedoborem odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej (ADA-SCID). Lek ten stosuje się w przypadkach, gdy u dziecka nie można przeprowadzić przeszczepienia szpiku kostnego od spokrewnionego dawcy ze względu na niedostateczne dopasowanie.

ADA-SCID jest spowodowany wadliwym genem obecnym w komórkach krwi układu odpornościowego Pana (Pani) dziecka. Z tego powodu komórki nie wytwarzają wystarczającej ilości enzymu zwanego deaminazą adenozynową (ADA), a układ odpornościowy Pana (Pani) dziecka nie funkcjonuje prawidłowo i nie może bronić organizmu przed zakażeniami.

Podczas wytwarzania leku Strimvelis komórki macierzyste ze szpiku kostnego Pana (Pani) dziecka są modyfikowane w laboratorium w celu wprowadzenia do nich genu wytwarzającego ADA. Gdy te zmodyfikowane komórki macierzyste zostają wprowadzone z powrotem do organizmu dziecka, mogą dzielić się, aby wytwarzać różne rodzaje komórek krwi, w tym komórki układu odpornościowego Pana (Pani) dziecka.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Strimvelis

Dla niektórych pacjentów Strimvelis nie jest odpowiednim lekiem.

Pana (Pani) dziecku nie wolno podać leku Strimvelis, jeśli:

• dziecko ma uczulenie na którykolwiek ze składników tego leku (wymienionych w punkcie 6),
• dziecko ma lub miało rodzaj nowotworu zwanego białaczką lub mielodysplazją,
• dziecko ma dodatni wynik testu na HIV lub niektóre inne zakażenia (lekarz prowadzący udzieli informacji na ten temat),
• u dziecka zastosowano już terapię genową.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Informacje dotyczące komórkowych produktów leczniczych takich jak Strimvelis muszą być przechowywane w szpitalu przez 30 lat. Informacje przechowywane na temat Pana (Pani) dziecka będą obejmować jego imię i nazwisko oraz numer serii leku Strimvelis podanego mu.

Strimvelis jest przygotowywany indywidualnie z własnych komórek pacjenta. W żadnym wypadku nie może być podany komukolwiek innemu.

Wprowadzenie nowego genu do DNA może skutkować nowotworem krwi. Wystąpił przypadek nowotworu krwi zwanego białaczką u jednego pacjenta kilka lat po zakończeniu leczenia lekiem Strimvelis. Z tego powodu ważne jest monitorowanie Pana (Pani) dziecka aby wykryć objawy białaczki.

Obejmują one gorączkę, duszność, bladość, poty nocne, zmęczenie, obrzęk węzłów chłonnych, częste zakażenia, podatność na występowanie krwawień lub zasinień albo występowanie niewielkich czerwonych albo fioletowych plamek pod skórą. W przypadku wystąpienia któregokolwiek z tych objawów u Pana (Pani) dziecka należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Przed zastosowaniem leku Strimvelis Pana (Pani) dziecku zostaną podane inne leki (więcej informacji na temat tych leków, w tym możliwych działań niepożądanych, zamieszczono w punktach 3. i 4.).

Jeżeli Pana (Pani) dziecko uzyskało wcześniej dodatni wynik badania wirusowego zapalenia wątroby typu C, może ono nadal zostać poddane leczeniu w przypadku spełnienia określonych warunków. W razie potrzeby lekarz omówi z Panem (Panią) tę kwestię.

Centralne dojście dożylne to cienkie, elastyczne rurki, które lekarz wprowadza do dużej żyły w celu uzyskania dostępu do krwiobiegu Pana (Pani) dziecka. Zagrożenia związane ze stosowaniem tych cewników to zakażenia i powstawanie zakrzepów krwi. Lekarz i pielęgniarki będą monitorować Pana (Pani) dziecko w celu wykrycia powikłań związanych ze stosowaniem centralnego dojścia dożylnego.

U niektórych pacjentów leczenie lekiem Strimvelis zakończyło się niepowodzeniem. U pacjentów tych zastosowano alternatywne metody leczenia.

Istnieje niewielkie ryzyko zakażenia wskutek leczenia. Lekarze i pielęgniarki opiekujące się Pana (Pani) dzieckiem będą przez cały czas podawania infuzji monitorować je w celu wykrycia objawów zakażenia i w razie potrzeby wdrożą leczenie.

U niektórych pacjentów może wystąpić reakcja autoimmunologiczna tj. odpowiedź immunologiczna organizmu skierowana przeciwko własnym komórkom i tkankom (patrz punkt 4). W razie potrzeby lekarz opiekujący się Pana (Pani) dzieckiem omówi z Panem/Panią tę kwestię.

Po zastosowaniu leczenia Pana (Pani) dziecko nie może nigdy w przyszłości oddawać krwi, narządów, tkanek ani komórek. Wynika to z faktu, że Strimvelis jest produktem do terapii genowej.

Kiedy nie można przeprowadzić leczenia lekiem Strimvelis

W niektórych przypadkach przeprowadzenie planowanego leczenia z zastosowaniem leku Strimvelis może nie być możliwe. Może się to zdarzyć z kilku powodów, na przykład:

• jeśli wystąpił problem na etapie pobrania komórek szpiku kostnego Pana (Pani) dziecka potrzebnych do przygotowania leku,
• jeśli nie było wystarczającej liczby komórek w tkance pobranej od Pana (Pani) dziecka właściwych do przygotowania leku,
• jeśli lek nie spełnił wymogów wszystkich badań jakości,
• jeśli nastąpiło opóźnienie w dostarczeniu leku do ośrodka, w którym leczenie Pana (Pani) dziecka miało być przeprowadzone.

Przed przyjęciem leku Strimvelis Pana (Pani) dziecku zostanie podana chemioterapia w celu usunięcia występującego szpiku kostnego. Jeżeli leku Strimvelis nie można podać po chemioterapii albo jeżeli zmodyfikowane komórki macierzyste nie utrzymają się w organizmie Pana (Pani) dziecka (nie nastąpi wszczepienie), lekarz poda Pana (Pani) dziecku zastępcze komórki macierzyste z puli rezerwowej pobranej i przekazanej do przechowania przed rozpoczęciem leczenia (patrz również punkt 3, Jak stosować lek Strimvelis).

Może być konieczne inne leczenie

Lek Strimvelis przechodzi szereg badań przed zastosowaniem. Ponieważ jest podawany wkrótce po przygotowaniu, ostateczne wyniki niektórych z tych badań nie będą dostępne przed zastosowaniem leku. Jeśli badania wykażą cokolwiek, co mogłoby mieć negatywny wpływ na Pana (Pani) dziecko, lekarz zastosuje odpowiednią terapię.

Strimvelis a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych przez Pana (Pani) dziecko obecnie albo ostatnio, a także o lekach, których przyjmowanie jest planowane.

Pana (Pani) dziecko nie może otrzymywać szczepionek zawierających żywe drobnoustroje przez sześć tygodni przed leczeniem kondycjonującym w ramach przygotowania do leczenia lekiem Strimvelis ani po zastosowaniu leczenia, gdy układ odpornościowy Pana (Pani) dziecka będzie powracał do normy.

Strimvelis zawiera sód

Lek zawiera 42–137 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w każdej dawce. Odpowiada to 2–7% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych.

3. Jak stosować lek Strimvelis

Strimvelis jest podawany w postaci wlewu dożylnego (infuzji dożylnej). Musi być zastosowany w wyspecjalizowanym ośrodku szpitalnym, przez lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z ADA-SCID i prowadzeniu tego rodzaju terapii.

Przed przygotowaniem leku Strimvelis lekarz przeprowadzi badania, aby upewnić się, że Pana (Pani) dziecko nie jest nosicielem niektórych chorób zakaźnych (patrz punkt 2).

Wykonywane są dwa pobrania

Przed planowanym leczeniem lekarz wykona dwa pobrania komórek szpiku kostnego:

• pobranie rezerwowe, zawierające pulę komórek pobieraną przynajmniej 3 tygodnie przed zastosowaniem leku Strimvelis. Będzie ona przechowywana w celu podania zastępczych komórek w sytuacji, gdy leku Strimvelis nie można podać lub gdy lek nie działa (patrz „Kiedy nie można przeprowadzić leczenia lekiem Strimvelis” w punkcie 2).
• pobranie lecznicze, zawierające pulę komórek do przygotowania leku, wykonywane 4 do 5 dni przed zastosowaniem leku Strimvelis. Zostanie ona wykorzystana do przygotowania leku Strimvelis poprzez wprowadzenie nowego genu do komórek.

Przed i w trakcie leczenia lekiem Strimvelis

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Działania niepożądane związane z lekiem Strimvelis spowodowane są nadmierną aktywnością układu odpornościowego i atakowaniem tkanek własnego organizmu. Niektóre działania niepożądane mogą być również związane z busulfanem stosowanym w celu przygotowania szpiku kostnego Pana (Pani) dziecka do leczenia; działania te oznaczono w poniższym wykazie gwiazdką (*).

Bardzo częste działania niepożądane: mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 pacjentów:

• katar lub uczucie zatkanego nosa (alergiczny nieżyt nosa),
• świszczący oddech, trudności w oddychaniu (astma),
• zapalenie i świąd skóry (atopowe zapalenie skóry, wyprysk),
• zwiększona temperatura ciała (gorączka),
• niedoczynność tarczycy,
• wysokie ciśnienie krwi (nadciśnienie tętnicze)*,
• zmniejszenie liczby czerwonych lub białych krwinek (anemia, neutropenia)*,
• zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych (które może wskazywać na obciążenie wątroby)*,
• dodatni wynik badania krwi na obecność przeciwciał przeciwjądrowych oraz przeciwciał przeciw mięśniom gładkim (który może wskazywać na reakcję autoimmunologiczną).

Częste działania niepożądane: mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 10 pacjentów:

• czerwone lub fioletowe punkty na skórze, krwawienie pod skórą (autoimmunologiczna małopłytkowość),
• zapalenie tarczycy (autoimmunologiczne zapalenie tarczycy),
• osłabienie i ból stóp lub dłoni spowodowane uszkodzeniem nerwów (zespół Guillaina-Barrégo),
• zapalenie wątroby (autoimmunologiczne zapalenie wątroby),
• zmniejszenie liczby komórek krwi (autoimmunologiczna niedokrwistość hemolityczna, autoimmunologiczna niedokrwistość aplastyczna),
• dodatni wynik badania krwi na obecność przeciwciał przeciw cytoplazmie neutrofili (co może prowadzić do autoimmunologicznego stanu zapalnego i obrzęku naczyń krwionośnych oraz możliwego zwiększenia poziomu zakażeń),
• rodzaj nowotworu krwi zwanego białaczką.

W razie jakichkolwiek pytań dotyczących objawów albo działań niepożądanych albo w przypadku obaw związanych z jakimkolwiek objawem, proszę porozmawiać z lekarzem albo pielęgniarką opiekującymi się Pana (Pani) dzieckiem.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli u Pana (Pani) dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Strimvelis

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Strimvelis

• Substancją czynną leku jest autologiczna (pochodząca od pacjenta) frakcja komórkowa wzbogacona o CD34⁺ zawierająca komórki CD34⁺ transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym sekwencję cDNA ludzkiej ADA. Stężenie wynosi 1-10 × 10⁶ komórek CD34⁺/ml.
• Pozostały składnik to chlorek sodu (patrz punkt 2, „Strimvelis zawiera sód”).

Jak wygląda Strimvelis i co zawiera opakowanie

Strimvelis jest mętną lub przezroczystą, bezbarwną lub różową zawiesiną komórek do infuzji, która jest dostarczana w jednym lub więcej workach infuzyjnych. Worki infuzyjne przenoszone są w zamkniętym pojemniku.

Podmiot odpowiedzialny

Fondazione Telethon ETS
Via Varese 16/B
00185. Rome
Włochy

Wytwórca

AGC Biologics S.p.A.
58 Via Olgettina
20132. Milan
Włochy

Data ostatniej aktualizacji ulotki: MM/RRRR.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.

Ta ulotka jest dostępna we wszystkich językach UE/EOG na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków.