Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika KANUMA 2 mg/ml koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji sebelipaza alfa (sebelipasum alfa)

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4. Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed podaniem leku, ponieważ zawiera ona informacje ważne dla pacjenta.

• Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.
• W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.
• Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Patrz punkt 4.

1. Co to jest lek KANUMA i w jakim celu się go stosuje

Lek KANUMA zawiera substancję czynną o nazwie sebelipaza alfa. Sebelipaza alfa jest podobna do naturalnie występującego enzymu, kwaśnej lipazy lizosomalnej (ang. lysosomal acid lipase , LAL), który organizm wykorzystuje do rozkładania tłuszczów. Lek ten stosowany jest w leczeniu pacjentów w każdym wieku z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej.

Niedobór LAL jest chorobą genetyczną, która prowadzi do uszkodzenia wątroby, dużego stężenia cholesterolu i innych powikłań spowodowanych przez nagromadzenie w organizmie pewnych typów tłuszczów (estrów cholesterolu i triglicerydów).

Jak działa lek KANUMA

Lek ten stanowi enzymatyczną terapię zastępczą. Oznacza to, że zastępuje enzym LAL, który u pacjentów z niedoborem LAL nie występuje lub ma za małą aktywność. Działanie tego leku polega na zmniejszaniu ilości nagromadzonych tłuszczów powodujących powikłania medyczne, w tym spowolnienie wzrostu, uszkodzenie wątroby i powikłania ze strony serca. Poprawia się także profil tłuszczów we krwi, w tym zwiększonego stężenia cholesterolu LDL („złego” cholesterolu) i triglicerydów.

2. Informacje ważne przed podaniem leku KANUMA

Kiedy nie wolno podawać leku KANUMA

• Jeśli pacjent miał zagrażającą życiu reakcję alergiczną na sebelipazę alfa, której nie dało się zapobiec przy powtórnym podaniu leku, na jaja lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

• Jeżeli pacjent leczony jest lekiem KANUMA, mogą u niego wystąpić działania niepożądane podczas podawania leku lub w ciągu godzin po zakończeniu infuzji (patrz punkt 4). Określa się to jako reakcję na infuzję, która niekiedy może być ciężka i może obejmować reakcję alergiczną mogącą zagrażać życiu i wymagać leczenia. Po pierwszym podaniu leku KANUMA pacjent powinien być obserwowany przez przedstawiciela fachowego personelu medycznego przez 1 godzinę, aby sprawdzić, czy nie występują u niego objawy reakcji na infuzję. Jeśli u pacjenta wystąpi ciężka reakcja na infuzję, należy niezwłocznie zwrócić się o pomoc lekarską. Jeśli u pacjenta wystąpi reakcja na infuzję, może otrzymać dodatkowe leki w celu leczenia lub zapobiegania takim reakcjom w przyszłości. Leki takie mogą obejmować leki przeciwhistaminowe, leki przeciwgorączkowe i (lub) kortykosteroidy (rodzaj leków przeciwzapalnych).
• Jeśli reakcja na infuzję będzie ciężka, lekarz może przerwać podawanie infuzji leku KANUMA i rozpocząć odpowiednie leczenie.
• W czasie leczenia może dojść do powstania we krwi białek o działaniu ukierunkowanym przeciwko lekowi KANUMA, nazywanych przeciwciałami przeciwko lekowi. Należy porozmawiać z lekarzem, jeśli zmniejszy się skuteczność działania leku KANUMA.
• Ten lek może zawierać białka jaja. Jeśli pacjent ma lub miał w przeszłości uczulenie na jaja, należy koniecznie powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce (patrz punkt „Kiedy nie wolno podawać leku KANUMA”).

Lek KANUMA a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować.

Ciaża

Brak danych dotyczących stosowania sebelipazy alfa u kobiet w okresie ciąży. W celu zachowania ostrożności nie należy podawać leku KANUMA kobiecie w ciąży.

Karmienie piersią

Nie wiadomo, czy sebelipaza alfa przenika do mleka ludzkiego. Należy poinformować lekarza, jeśli pacjentka karmi piersią lub planuje karmić piersią. Lekarz pomoże wtedy podjąć decyzję o zaprzestaniu karmienia piersią lub przerwaniu stosowania leku KANUMA, biorąc pod uwagę korzyści wynikające z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści dla matki związane z leczeniem lekiem KANUMA.

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży, lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek KANUMA może wywierać niewielki wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Do działań niepożądanych sebelipazy alfa należą zawroty głowy, które mogą wpływać na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługiwania maszyn.

Lek KANUMA zawiera sód

Po rozcieńczeniu 0,9% (9 mg/ml) roztworem chlorku sodu do infuzji do podania dożylnego lek zawiera 33 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w zalecanej dawce. Odpowiada to 1,7% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych. Należy poinformować lekarza, jeżeli pacjent kontroluje zawartość sodu w diecie.

3. Jak podawany jest lek KANUMA

Dawka leku podana pacjentowi zależy od masy ciała pacjenta.

Niemowlęta (w wieku < 6 miesięcy)

W przypadku pacjentów, u których podmiotowe i przedmiotowe objawy choroby wystąpiły w niemowlęctwie, zalecana dawka początkowa to 1 mg/kg lub 3 mg/kg masy ciała raz na tydzień. W zależności od reakcji dziecka na leczenie lekarz może zmodyfikować dawkę leku.

Dzieci i dorośli

Zalecana dawka to 1 mg na kg masy ciała raz na dwa tygodnie w postaci wlewu kroplowego do żyły. W zależności od odpowiedzi pacjenta dorosłego lub dziecka na leczenie lekarz może zmodyfikować dawkę leku.

Każda infuzja będzie trwać około 1 do 2 godzin. Pacjent może być obserwowany przez lekarza lub pielęgniarkę przez dodatkową godzinę po zakończeniu infuzji. Leczenie lekiem KANUMA należy rozpocząć w jak najmłodszym wieku; lek ten przewidziany jest do długotrwałego stosowania.

Lekarz lub pielęgniarka będzie podawać pacjentowi lek KANUMA w postaci infuzji (kroplówki) do żyły. Przed podaniem pacjentowi lek ten zostanie rozcieńczony.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Działania niepożądane obserwowane były u pacjentów podczas podawania tego leku lub w krótkim czasie po tym (reakcje na infuzje). Najpoważniejsze działania niepożądane mogą obejmować reakcję alergiczną (obserwowana bardzo często [może wystąpić u więcej niż 1 pacjenta na 10] u niemowląt w wieku poniżej 6 miesięcy lub często [może wystąpić u maksymalnie 1 na 10 pacjentów] u dzieci i dorosłych) z objawami, takimi jak trudności z oddychaniem, szybki oddech, szybkie bicie serca, dyskomfort w klatce piersiowej, łagodny obrzęk powiek, zaczerwienienie oczu, wysięk z nosa, uderzenia gorąca, pokrzywka, świąd, biegunka, bladość, świszczący oddech, zmniejszona zawartość tlenu we krwi, zaczerwienienie skóry i drażliwość. Jeśli u pacjenta, niezależnie od wieku, wystąpią takie objawy, należy niezwłocznie zwrócić się o pomoc lekarską. Jeśli u pacjenta wystąpi reakcja na infuzję, może otrzymać dodatkowe leki w celu leczenia lub zapobiegania takim reakcjom w przyszłości. Jeśli reakcja na infuzję będzie ciężka, lekarz może przerwać infuzję leku KANUMA do żyły i rozpocząć odpowiednie leczenie.

Bardzo częste działania niepożądane (mogą występować u więcej niż 1 osoby na 10) zaobserwowane u niemowląt (w wieku od 1 do 6 miesięcy) są następujące:

• nadwrażliwość (drażliwość, pobudzenie, wymioty, pokrzywka, wyprysk, świąd, bladość i nadwrażliwość na lek), ciężkie reakcje alergiczne (reakcje anafilaktyczne);
• obrzęk powiek;
• szybkie bicie serca;
• trudności w oddychaniu;
• biegunka, wymioty;
• wysypka, uniesiona wysypka (grudkowa);
• gorączka;
• zmniejszona zawartość tlenu we krwi, wysokie ciśnienie krwi, szybki oddech, pojawienie się białek we krwi.

Bardzo częste działania niepożądane (mogą występować częściej niż u 1 osoby na 10) zaobserwowane u dzieci i młodzieży (w wieku od 4 do 18 lat) oraz u dorosłych są następujące:

• nadwrażliwość (dreszcze, wyprysk, obrzęk krtani, nudności, świąd i pokrzywka);
• zawroty głowy;
• ból brzucha, biegunka;
• zmęczenie, gorączka.

Częste działania niepożądane (mogą występować nie częściej niż u 1 osoby na 10) zaobserwowane u dzieci i młodzieży (w wieku od 4 do 18 lat) oraz u dorosłych są następujące:

• ciężka reakcja alergiczna (reakcja anafilaktyczna);
• szybkie bicie serca;
• zaczerwienienie skóry, niskie ciśnienie krwi;
• duszność;
• rozdęcie brzucha;
• wysypka, czerwona obrzmiała skóra;
• dyskomfort w klatce piersiowej, reakcja w miejscu infuzji.

Częstości występowania, typ i ciężkość działań niepożądanych u dzieci są podobne jak u dorosłych.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek KANUMA

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i na pudełku po „EXP”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2°C-8°C). Nie zamrażać. Nie wstrząsać. Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem.

W przypadku rozcieńczonego roztworu zaleca się użyć go natychmiast. Jeśli rozcieńczony roztwór nie zostanie zużyty natychmiast, można go przechowywać do 24 godzin w temperaturze od 2°C do 8°C lub do 12 godzin w temperaturze poniżej 25°C.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek KANUMA

• Substancją czynną leku jest sebelipaza alfa. Każdy ml koncentratu zawiera 2 mg sebelipazy alfa. Każda fiolka zawiera 20 mg sebelipazy alfa w 10 ml roztworu.
• Pozostałe składniki to: sodu cytrynian (patrz podpunkt „Lek KANUMA zawiera sód” w punkcie 2), kwas cytrynowy jednowodny, albumina surowicy ludzkiej i woda do wstrzykiwań.

Jak wygląda lek KANUMA i co zawiera opakowanie

Lek KANUMA dostarczany jest w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji (jałowy koncentrat). Jest to roztwór przezroczysty do lekko opalizującego i bezbarwny do nieznacznie zabarwionego.

Wielkość opakowania: 1 fiolka zawierająca 10 ml koncentratu.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Podmiot odpowiedzialny Alexion Europe SAS
103-105 rue Anatole France
92300 Levallois-Perret
Francja

Wytwórca:
Almac Pharma Services
Seagoe Industrial Estate
Craigavon BT63 5UA
Wielka Brytania

Alexion Pharma International Limited
College Business and Technology Park
Blanchardstown Road North
Dublin 15 D15 R925
Irlandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Nie mieszać produktu leczniczego z innymi produktami leczniczymi, ponieważ nie wykonywano badań dotyczących zgodności.

Każda fiolka produktu KANUMA przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użytku. Produkt KANUMA należy rozcieńczać 0,9% (9 mg/ml) roztworem chlorku sodu do infuzji z zachowaniem zasad aseptyki.

Rozcieńczony roztwór należy podawać pacjentom z użyciem zestawu do infuzji o słabej zdolności do wiązania białek z przepływowym filtrem 0,2 μm o słabym wiązaniu z białkami, w miarę możliwości o powierzchni większej od 4,5 cm², aby uniknąć zablokowania filtra.

Przygotowanie infuzji sebelipazy alfa

Produkt KANUMA powinien być przygotowany i podany zgodnie z następującymi punktami. Należy stosować zasady aseptyki.

1. Liczba fiolek do rozcieńczenia i podania w infuzji powinna być określona w zależności od masy ciała pacjenta i przepisanej dawki.
2. Zaleca się odczekanie aż fiolki KANUMA osiągną temperaturę od 15ºC do 25ºC przed rozcieńczeniem, aby zminimalizować ryzyko wytrącania się w roztworze cząsteczek sebelipazy alfa. Nie pozostawiać fiolek poza lodówką na dłużej niż 24 godziny przed rozcieńczeniem do infuzji. Nie zamrażać i nie podgrzewać fiolek w kuchence mikrofalowej ani w inny sposób; chronić przed światłem.
3. Nie wstrząsać fiolkami. Przed rozcieńczeniem należy skontrolować wzrokowo koncentrat w fiolkach; koncentrat powinien być przezroczysty do lekko opalizującego i bezbarwny do nieznacznie zabarwionego (żółtego). Ze względu na białkowy charakter tego produktu leczniczego w koncentracie zawartym we fiolce może być widoczna nieznaczna flokulacja (np. cienkie, przezroczyste włókienka); koncentrat taki nadaje się do stosowania.
4. Nie stosować, jeśli koncentrat jest mętny lub jeśli zawiera widoczne obce ciała.
5. Powoli pobrać do 10 ml koncentratu z każdej fiolki i rozcieńczyć 0,9% (9 mg/ml) roztworem chlorku sodu do infuzji. Zalecane całkowite objętości infuzji dla poszczególnych zakresów masy ciała podane są w Tabeli 1. Roztwór należy delikatnie zamieszać i nie wstrząsać.

Tabela 1: Zalecane objętości infuzji*

* Objętość infuzji powinna zależeć od przepisanej dawki i powinna być przygotowana tak, by ostateczne stężenie sebelipazy alfa wynosiło 0,1-1,5 mg/ml.

** W przypadku pacjentów z niedoborem LAL stwierdzonym w ciągu pierwszych 6 miesięcy życia, u których nie uzyskano optymalnej odpowiedzi klinicznej przy dawce 3 mg/kg mc.

Wszelkie niewykorzystane resztki produktu leczniczego lub jego odpady należy usunąć zgodnie z lokalnymi przepisami.