Ulotka dołączona do opakowania: Orfadin zawiesina doustna 4 mg/ml (nityzynon)

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona informacje ważne dla pacjenta.

• Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.
• W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.
• Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.
• Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Patrz punkt 4.

1. Co to jest lek Orfadin i w jakim celu się go stosuje

Lek Orfadin zawiera substancję czynną nityzynon. Lek Orfadin stosowany jest w leczeniu:

• rzadkiej choroby zwanej dziedziczną tyrozynemią typu 1 u dorosłych, młodzieży i dzieci (we wszystkich grupach wiekowych);
• rzadkiej choroby zwanej alkaptonurią (AKU) u dorosłych.

W tych chorobach organizm chorego nie jest w stanie w pełni rozkładać aminokwasu tyrozyny (aminokwasy tworzą cząsteczki białek w naszym organizmie), czego wynikiem jest tworzenie się szkodliwych substancji. Substancje te odkładane są w organizmie. Orfadin powstrzymuje rozkład tyrozyny i szkodliwe substancje nie powstają.

W przypadku leczenia dziedzicznej tyrozynemii typu 1 należy przestrzegać specjalnej diety, ponieważ tyrozyna pozostaje w organizmie. Taka dieta powinna opierać się na spożyciu małej ilości tyrozyny i fenyloalaniny (inny aminokwas).

W przypadku leczenia AKU lekarz może zalecić przestrzeganie specjalnej diety.

2. Informacje ważne przed przyjęciem leku Orfadin

Kiedy nie przyjmować leku Orfadin

• jeśli pacjent ma uczulenie na nityzynon lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Podczas stosowania tego leku nie należy karmić piersią, patrz punkt „Ciąża i karmienie piersią”.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Orfadin należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą.

• Okulista dokona badania oczu pacjenta przed rozpoczęciem leczenia nityzynonem, a następnie regularnie podczas leczenia nityzynonem. Jeśli u pacjenta wystąpi zaczerwienienie oczu lub inne objawy związane z oczami, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem w celu przeprowadzenia badania oczu. Problemy z oczami (patrz punkt 4) mogą wskazywać na niedostateczne ograniczenia dietetyczne.

W trakcie leczenia od pacjenta pobierane będą próbki krwi w celu zbadania, czy leczenie jest odpowiednie oraz upewnienia się, że nie występują działania niepożądane, mogące powodować zaburzenia krwi.

Jeśli pacjent otrzymuje lek Orfadin w leczeniu dziedzicznej tyrozynemii typu 1, u pacjenta będą okresowo przeprowadzane testy wątrobowe, ponieważ choroba atakuje wątrobę.

Kontrola lekarska powinna odbywać się co 6 miesięcy. W razie wystąpienia jakichkolwiek objawów niepożądanych zaleca się częstsze kontrole.

Lek Orfadin a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Lek Orfadin może wpływać na działanie innych leków, takich jak:

• leki przeciwpadaczkowe (takie jak fenytoina),
• leki przeciwzakrzepowe (takie jak warfaryna).

Stosowanie leku Orfadin z jedzeniem

Zaleca się przyjmowanie zawiesiny doustnej razem z jedzeniem.

Ciąża i karmienie piersią

Nie przeprowadzono badań bezpieczeństwa tego leku u kobiet w ciąży i karmiących piersią.

Pacjentki planujące ciążę powinny skontaktować się z lekarzem. Pacjentka, która zajdzie w ciążę musi natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Pacjentki przyjmujące ten lek nie mogą karmić piersią, patrz punkt „Kiedy nie przyjmować leku Orfadin”.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek ten wywiera niewielki wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Jednak jeśli u pacjenta występują reakcje niepożądane wpływające na wzrok, powinien on przerwać prowadzenie pojazdów lub obsługiwanie maszyn do momentu powrotu wzroku do prawidłowego stanu (patrz punkt 4 „Możliwe działania niepożądane”).

Lek Orfadin zawiera sód, glicerol i sodu benzoesan

Ten lek zawiera 0,7 mg (0,03 mmol) sodu na ml.

Dawka 20 ml zawiesiny doustnej (10 g glicerolu) lub więcej może powodować ból głowy, zaburzenia żołądkowe i biegunkę.

Benzoesan sodu może nasilić żółtaczkę (zażółcenie skóry i oczu) u przedterminowych oraz donoszonych noworodków z żółtaczką i prowadzić do żółtaczki jąder podkorowych mózgu (uszkodzenie mózgu na skutek złogów bilirubiny w mózgu). Stężenie bilirubiny (substancja, która w wysokim stężeniu powoduje zażółcenie skóry) we krwi noworodka będzie ściśle kontrolowane. Jeśli stężenie jest znacznie wyższe niż powinno być, zwłaszcza u przedterminowych noworodków z czynnikami ryzyka, takimi jak kwasica (zbyt niska wartość pH we krwi) i niski poziom albuminy (pewne białko we krwi), należy rozważyć leczenie lekiem Orfadin w postaci kapsułek zamiast zawiesiny doustnej aż do znormalizowania stężenia bilirubiny w osoczu.

3. Jak przyjmować lek Orfadin

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Aby zapewnić podanie prawidłowej dawki, należy postępować dokładnie zgodnie z niżej podaną instrukcją przygotowania i podania dawki.

W przypadku dziedzicznej tyrozynemii typu 1 leczenie tym lekiem należy rozpocząć i prowadzić pod kontrolą lekarza z doświadczeniem w leczeniu tej choroby.

W przypadku dziedzicznej tyrozynemii typu 1 zalecana całkowita dawka dobowa leku to 1 mg/kg masy ciała w podaniu doustnym. Lekarz dostosuje dawkę indywidualnie do potrzeb pacjenta. Zalecane jest podawanie dawki raz na dobę. Niemniej ze względu na ograniczone dane dotyczące pacjentów o masie ciała <20 kg, w tej populacji pacjentów zaleca się podzielenie całkowitej dawki dobowej na dwie porcje.

W przypadku AKU zalecana całkowita dawka dobowa leku to 10 mg raz na dobę.

Zawiesina doustna jest przyjmowana za pomocą strzykawki doustnej bez rozcieńczenia bezpośrednio do ust.

Nie wolno wstrzykiwać leku Orfadin. Nie przymocowywać igły do strzykawki.

W jaki sposób przygotowywać dawkę do podania

Dawka przepisana przez lekarza powinna być podawana w ml zawiesiny , a nie w mg. Jest to spowodowane tym, że strzykawka doustna stosowana do pobrania prawidłowej dawki z butelki jest skalowana w ml. Jeżeli recepta jest zapisana w mg, należy zwrócić się do farmaceuty lub lekarza w celu uzyskania porady.

Opakowanie zawiera butelkę leku z zamknięciem, adapter butelki oraz trzy strzykawki doustne (1 ml, 3 ml oraz 5 ml). Do przyjmowania leku należy zawsze używać jednej z dołączonych strzykawek doustnych.

• Strzykawka doustna 1 ml (najmniejsza) jest wyskalowana od 0,1 ml do 1 ml ze skalą 0,01 ml. Służy ona do odmierzania dawek do 1 ml.
• Strzykawka doustna 3 ml (średnia) jest wyskalowana od 1 ml do 3 ml ze skalą 0,1 ml. Służy ona do odmierzania dawek od 1 ml do 3 ml.
• Strzykawka doustna 5 ml (największa) jest wyskalowana od 1 ml do 5 ml ze skalą 0,2 ml. Służy ona do odmierzania dawek powyżej 3 ml.

Podczas przyjmowania leku ważne jest stosowanie odpowiedniej strzykawki doustnej. Lekarz, farmaceuta lub pielęgniarka zaleci strzykawkę doustną odpowiednią do przyjmowania zaleconej dawki.

W jaki sposób po raz pierwszy przygotować nową butelkę leku:

Przed zastosowaniem pierwszej dawki należy energicznie potrząsnąć butelką, ponieważ podczas długotrwałego przechowywania cząstki utworzą na dnie butelki stałą bryłę. Należy przestrzegać poniższych instrukcji:

1. Wyjąć butelkę z lodówki. Należy zanotować na etykiecie butelki datę jej wyjęcia z lodówki.
2. Energicznie potrząsać butelką przez przynajmniej 20 sekund aż do całkowitego zniknięcia stałej bryły na dnie butelki (Rycina A).
3. Zdjać zakrętkę zabezpieczającą przed dostępem dzieci, mocno dociskając ją i obracając w kierunku przeciwnym do ruchu wskazówek zegara (Rycina B).
4. Postawić otwartą butelkę pionowo na stole. Mocno wepchnąć plastikowy adapter jak najdalej do szyjki butelki (Rycina C) i zamknąć butelkę zakrętką zabezpieczającą przed dostępem dzieci.

W celu kolejnego dawkowania należy przestrzegać następujących instrukcji „W jaki sposób przygotować dawkę leku”.

W jaki sposób przygotować dawkę leku

1. Energicznie potrząsać butelką przez przynajmniej 5 sekund (Rycina D).
2. Następnie natychmiast otworzyć butelkę, zdejmując zakrętkę zabezpieczającą przed dostępem dzieci.
3. Wepchnąć do końca tłok strzykawki doustnej.
4. Trzymać butelkę w pozycji pionowej i mocno włożyć strzykawkę doustną do otworu adaptera u góry butelki (Rycina E).
5. Ostrożnie obrócić butelkę do góry dnem z założoną strzykawką doustną (Rycina F).
6. W celu pobrania zaleconej dawki (ml), powoli pociągnąć w dół tłok, aż górna krawędź czarnego pierścienia jest idealnie wyrównana z linią oznaczającą dawkę (Rycina F). Jeżeli wewnątrz napełnionej strzykawki doustnej znajdują się jakiekolwiek pęcherzyki powietrza, popchnąć tłok z powrotem, aż pęcherzyki zostaną usunięte. Następnie ponownie pociągnąć tłok w dół, aż górna krawędź czarnego pierścienia jest idealnie wyrównana z linią oznaczającą dawkę.
7. Ponownie obrócić butelkę do pozycji pionowej. Odłączyć strzykawkę doustną delikatnie wykręcając ją z butelki.
8. W celu uniknięcia zbrylenia w strzykawce doustnej dawkę należy podać natychmiast do ust (bez rozcieńczenia). Strzykawka doustna powinna być powoli opróżniana, aby umożliwić przełykanie. Szybkie wstrzykiwanie leku może spowodować zadławienie.
9. Bezpośrednio po użyciu założyć zakrętkę zabezpieczającą przed dostępem dzieci. Nie należy usuwać adaptera z butelki.
10. Butelka może być przechowywana w temperaturze pokojowej (nieprzekraczającej 25°C).

Czyszczenie:

Strzykawkę doustną należy natychmiast wyczyścić wodą. Oddzielić cylinder strzykawki doustnej oraz tłok i umyć je wodą. Strząsnąć nadmiar wody i pozostawić rozmontowaną strzykawkę doustną do wyschnięcia aż do momentu ponownego montażu przed kolejnym dawkowaniem.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Orfadin

W przypadku zażycia większej niż zalecana dawki tego leku należy jak najszybciej skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Pominięcie przyjęcia leku Orfadin

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Jeśli dawka zostanie pominięta, należy skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Przerwanie przyjmowania leku Orfadin

W przypadku wrażenia, że działanie leku jest nieodpowiednie (zbyt mocne lub za słabe), należy zwrócić się do lekarza. Nie należy zmieniać dawki ani przerywać leczenia przed skontaktowaniem się z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić się do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Jeśli u pacjenta wystąpią objawy dotyczące oczu, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem w celu przeprowadzenia badania oczu. Leczenie nityzynonem prowadzi do zwiększenia stężenia tyrozyny we krwi, co może powodować objawy dotyczące oczu. U pacjentów z dziedziczną tyrozynemią typu 1 często zgłaszane objawy niepożądane dotyczące oczu (mogą dotyczyć więcej niż 1 pacjenta na 100) spowodowane przez zwiększone stężenie tyrozyny to zapalenie oka (zapalenie spojówek), zmętnienie i zapalenie rogówki, wrażliwość na światło (światłowstręt) oraz ból oka.

Zapalenie powiek to niezbyt częste działanie niepożądane (może dotyczyć nie więcej niż 1 pacjenta na 100).

U pacjentów z AKU, podrażnienie oka (keratopatia) oraz ból oka są bardzo często zgłaszanymi działaniami niepożądanymi (mogą dotyczyć więcej niż 1 pacjenta na 10).

Poniżej wymieniono inne działanie niepożądane zgłaszane u pacjentów z dziedziczną tyrozynemią typu 1:

Inne częste działania niepożądane

• Zmniejszenie liczby płytek krwi (trombocytopenia) i białych krwinek (leukocytopenia), niedobór pewnego typu białych krwinek (granulocytopenia).

Inne niezbyt częste objawy niepożądane

• zwiększenie liczby białych krwinek (leukocytoza),
• świąd, zapalenie skóry (złuszczające), wysypka.

Poniżej wymieniono inne działanie niepożądane zgłaszane u pacjentów z AKU:

Inne częste działania niepożądane

• zapalenie oskrzeli
• zapalenie płuc
• świąd (swędzenie), wysypka

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „ krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Orfadin

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na butelce i pudełku po „EXP” i „Termin ważności”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2°C – 8°C). Nie zamrażać.

Przechowywać butelkę pionowo.

Po pierwszym otwarciu lek może być przechowywany przez pojedynczy okres 2 miesięcy w temperaturze nieprzekraczającej 25°C. Po upływie tego okresu lek należy usunąć.

Należy pamiętać o zapisaniu na butelce daty wyjęcia leku z lodówki.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Orfadin

• Substancją czynną leku jest nityzynon. Każdy ml zawiera 4 mg nityzynonu.
• Pozostałe składniki to hydroksypropylometyloceluloza, glicerol (patrz punkt 2), polisorbinian 80, sodu benzoesan (E211) (patrz punkt 2), kwas cytrynowy jednowodny, sodu cytrynian (patrz punkt 2), aromat truskawkowy (sztuczny) oraz woda oczyszczona.

Jak wygląda lek Orfadin i co zawiera opakowanie

Zawiesina doustna jest biała, nieco gęstsza i opalizująca. Przed potrząśnięciem butelką może wyglądać jak stała bryła na dnie oraz lekko opalizujący płyn.

Lek jest dostarczany w butelce 100 ml z brązowego szkła z białą zakrętką zabezpieczającą przed dostępem dzieci. Każda butelka zawiera 90 ml zawiesiny.

Każde opakowanie zawiera jedną butelkę, jeden adapter butelki oraz trzy strzykawki doustne.

Podmiot odpowiedzialny

Swedish Orphan Biovitrum International AB
SE-112 76 Stockholm
Szwecja

Wytwórca

Apotek Produktion & Laboratorier AB
Celsiusgatan 43
SE-212 14 Malmö
Szwecja

Apotek Produktion & Laboratorier AB
Prismavägen 2
SE-141 75 Kungens Kurva
Szwecja

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków http://www.ema.europa.eu.