Livmarli 9,5 mg/mL roztwór doustny – informacja dla użytkownika

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4. Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona informacje ważne dla pacjenta lub dziecka pacjenta.

• Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.
• W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.
• Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.
• Jeśli u pacjenta lub dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Patrz punkt 4.

1. Co to jest lek Livmarli i w jakim celu się go stosuje

Co to jest lek Livmarli

Lek Livmarli zawiera substancję czynną maraliksybat (w postaci chlorku). Pomaga usuwać substancje zwane kwasami żółciowymi z organizmu.

Kwasy żółciowe znajdują się w płynie trawiennym zwanym żółcią, która jest produkowana przez wątrobę. Kwasy żółciowe przemieszczają się z wątroby do jelit, gdzie pomagają trawić pokarm. Po strawieniu z powrotem wracają do wątroby.

W jakim celu stosuje się lek Livmarli

Lek Livmarli jest stosowany w leczeniu świądu w przebiegu zastoju żółci u pacjentów w wieku od 2 miesięcy i starszych z zespołem Alagille’a (ang. Alagille syndrome, ALGS). Lek Livmarli jest również stosowany w leczeniu postępującej rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej (PFIC) u pacjentów w wieku 3 miesięcy i starszych.

ALGS i PFIC to rzadkie choroby genetyczne, która może prowadzić do gromadzenia się kwasów żółciowych w wątrobie. Nazywa się to zastojem żółci. Z czasem zastój żółci może ulec nasileniu i może powodować silny świąd, odkładanie się cholesterolu pod skórą (kępki żółte), powolny wzrost ciała i uczucie zmęczenia.

Jak działa lek Livmarli (maraliksybat)

Maraliksybat działa poprzez zmniejszenie gromadzenia się kwasów żółciowych w wątrobie. Następuje to w wyniku blokowania powrotu kwasów żółciowych do wątroby po tym, jak wykonały swoją pracę w jelicie. Umożliwia to wydalenie kwasów żółciowych w kale.

2. Informacje ważne przed przyjęciem leku Livmarli

Kiedy nie stosować leku Livmarli

• jeśli pacjent lub dziecko ma uczulenie na maraliksybat lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).
• jeśli u pacjenta lub dziecka występują ciężkie zaburzenia czynności nerek i (lub) wątroby.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Jeśli biegunka ulegnie nasileniu podczas przyjmowania leku Livmarli, należy omówić to z lekarzem.

Jeśli u pacjenta wystąpi biegunka, należy pić dużo płynów, aby zapobiec odwodnieniu.

Podczas przyjmowania leku Livmarli można zaobserwować zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych w testach czynnościowych wątroby. Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Livmarli lekarz zleci wykonanie testów czynnościowych wątroby, aby sprawdzić, jak pracuje wątroba. Lekarz będzie regularnie zlecać badania kontrolne w celu kontrolowania czynności wątroby.

Przed rozpoczęciem i w trakcie leczenia lekiem Livmarli lekarz może zlecić wykonanie badań krwi w celu oznaczenia wskaźnika INR (międzynarodowy współczynnik znormalizowany, ang. international normalized ratio; badanie laboratoryjne wykonywane w celu kontroli ryzyka krwawienia) i stężeń niektórych witamin magazynowanych w tkance tłuszczowej (witamina A, D, E i K). Jeśli stężenie tych witamin jest małe, lekarz może zalecić przyjmowanie witamin.

Niektóre choroby, leki lub operacje mogą mieć wpływ na szybkość przemieszczania się pokarmu w jelitach. Mogą mieć również wpływ na krążenie kwasów żółciowych między wątrobą a jelitami. Może to mieć wpływ na działanie maraliksybatu. Należy upewnić się, że lekarz wie o wszystkich chorobach, przyjmowanych lekach lub przebytych operacjach.

Przyjmowanie leku Livmarli z lekami zawierającymi alkohol może wywoływać działania niepożądane u dzieci w wieku poniżej 5 lat lub u dzieci ze zmniejszoną czynnością wątroby i (lub) nerek. Jeśli pacjent lub dziecko ma zmniejszoną czynność wątroby i (lub) nerek, lub jeśli dziecko nie ukończyło jeszcze 5 lat, przed zastosowaniem tego leku należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą, w szczególności jeśli pacjent lub dziecko stosuje inne leki lub suplementy diety zawierające glikol propylenowy lub alkohol.

Dzieci

Lek Livmarli nie jest zalecany do stosowania u dzieci z zespołem Alagille’a w wieku poniżej 2 miesięcy lub dzieci z PFIC w wieku poniżej 3 miesięcy. Powodem jest to, że nie wiadomo jeszcze, czy jest bezpieczny i skuteczny w tej grupie wiekowej.

Lek Livmarli a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować. Dotyczy to także leków dostępnych bez recepty i leków ziołowych.

Należy powiedzieć lekarzowi o przyjmowaniu przez pacjenta któregokolwiek z poniższych leków:

• fluwastatyna, rozuwastatyna lub symwastatyna (leki stosowane w leczeniu wysokiego stężenia cholesterolu we krwi);
• midazolam (lek stosowany w celu uspokojenia lub wywołania snu);
• kwas ursodeoksycholowy (lek stosowany w leczeniu choroby wątroby).

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku. Jeśli pacjentka jest w ciąży, lepiej nie przyjmować leku Livmarli.

Lek Livmarli nie dostaje się do krwioobiegu, a zatem nie oczekuje się, aby przenikał do mleka ludzkiego. Niemniej zawsze należy stosować się do zaleceń lekarza.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek Livmarli nie ma wpływu lub wywiera bardzo niewielki wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Lek Livmarli zawiera glikol propylenowy i sód

Lek zawiera 364,5 mg glikolu propylenowego w każdym mL.

Po przyjęciu dawki leku zgodnie z zaleceniami dawkowania w przypadku leczenia ALGS dawka glikolu propylenowego wynosi maksymalnie 17 mg/kg mc./dobę. Po przyjęciu dawki leku zgodnie z zaleceniami dawkowania w przypadku leczenia PFIC dawka glikolu propylenowego wynosi maksymalnie 50 mg/kg mc./dobę.

Jeśli dziecko nie ukończyło jeszcze 5 lat, przed podaniem tego leku należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty, w szczególności jeśli dziecko otrzymuje inne leki zawierające glikol propylenowy lub alkohol. Jeśli pacjentka jest w ciąży, karmi piersią lub choruje na chorobę wątroby lub nerek, nie powinna stosować tego leku, chyba że zaleci to lekarz. Lekarz może przeprowadzić dodatkowe kontrole podczas przyjmowania tego leku.

Lek zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę, to znaczy lek uznaje się za „wolny od sodu”.

3. Jak przyjmować lek Livmarli

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza lub farmaceuty. W razie wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Jaką dawkę leku przyjmować

• Dawka leku Livmarli podawana pacjentowi zależy od masy ciała pacjenta. Lekarz obliczy wielkość dawki i powie, jak dużo leku przyjmować i jakiego rozmiaru strzykawki doustnej użyć. Lekarz udokumentuje również te informacje i dodatkowe istotne informacje (np. masę ciała) w specjalnej broszurze dla pacjenta. Podczas wizyty u lekarza należy przynosić ze sobą broszurę dla pacjenta. Nie należy samodzielnie wyliczać dawki i przyjmować wyłącznie dawkę wyliczoną przez lekarza. Dawki maraliksybatu podawane pacjentom z ALGS i z PFIC różnią się. Lekarz upewni się, że wybrana zostanie odpowiednia dawka w zależności od stanu zdrowia pacjenta i masy ciała.
• W przypadku pacjentów z ALGS: Dawka docelowa to 380 mikrogramów maraliksybatu na każdy kilogram masy ciała raz na dobę. Dawka początkowa to 190 mikrogramów na każdy kilogram masy ciała raz na dobę. Po tygodniu dawka ta zostanie zwiększona do 380 mikrogramów na każdy kilogram masy ciała raz na dobę. Lekarz powie pacjentowi, kiedy zwiększyć dawkę. Lekarz również powie pacjentowi, jak dużo leku przyjąć i jakiego rozmiaru strzykawki użyć do podania większej dawki.
• W przypadku pacjentów z PFIC: Dawka początkowa wynosi 285 mikrogramów na każdy kilogram masy ciała raz na dobę rano. Może zostać zwiększona do 285 mikrogramów na każdy kilogram masy ciała dwa razy na dobę, a następnie do 570 mikrogramów na każdy kilogram masy ciała dwa razy na dobę, jeśli pacjent toleruje taką dawkę. Pacjenci w wieku poniżej 5 lat i pacjenci z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek nie powinni przyjmować dawek większych niż 285 mikrogramów na każdy kilogram masy ciała dwa razy na dobę. Lekarz poinformuje pacjenta, czy to ograniczenie dawki dotyczy pacjenta lub jego dziecka.

Przyjmowanie tego leku

Pacjent może przyjmować lek Livmarli razem z posiłkiem lub na czczo do 30 minut przed jedzeniem.

Należy podać dawkę do jamy ustnej za pomocą strzykawki doustnej i połknąć (patrz rycina M). Nie mieszać roztworu doustnego z jedzeniem lub piciem.

Należy skorzystać z tabeli poniżej, aby upewnić się, że pacjent zastosuje prawidłowy rozmiar strzykawki doustnej dla zaleconej dawki:

Należy dokładnie zmierzyć objętość, aby uniknąć przedawkowania.

Jak przyjmować dawkę tego leku

Krok 1: Pobranie dawki

1. Aby otworzyć butelkę, należy zdjąć zamknięcie zabezpieczające przed dostępem dzieci, silnie wciskając i jednocześnie przekręcając w lewo (w kierunku przeciwnym do ruchu wskazówek zegara) (patrz rycina A). Nie należy wyrzucać zamknięcia zabezpieczającego przed dostępem dzieci, ponieważ należy założyć je ponownie po pobraniu potrzebnej dawki.
2. Należy upewnić się, że pacjent zastosuje prawidłowy rozmiar strzykawki doustnej dla zaleconej dawki (patrz tabela powyżej). Lekarz powie pacjentowi, jaki rozmiar strzykawki należy użyć.
   • W przypadku stosowania nowej strzykawki doustnej należy wyjąć ją z opakowania (patrz rycina B). Opakowanie wyrzucić do domowego pojemnika na odpadki.
   • W przypadku stosowania wcześniej użytej strzykawki doustnej należy upewnić się, że została wyczyszczona i jest sucha (instrukcja czyszczenia, patrz punkt 2.4).
   • Jeśli na strzykawce doustnej znajduje się osłonka, należy ją usunąć i wyrzucić do domowego pojemnika na odpadki (patrz rycina C).
3. Na cylindrze strzykawki znajdują się oznaczenia dawki. Na jednym końcu strzykawki znajduje się końcówka, którą wprowadza się do butelki z lekiem. Na drugim końcu strzykawki znajduje się kołnierz i tłok, które służą do wyciśnięcia leku ze strzykawki w celu podania leku (patrz rycina D).
4. Wcisnąć tłok do końca, aby usunąć powietrze ze strzykawki (patrz rycina E).
5. Należy upewnić się, że zamknięcie zostało usunięte z butelki, i wprowadzić końcówkę strzykawki do butelki ustawionej w pozycji pionowej. Końcówka strzykawki powinna dobrze przylegać do otworu w butelce (patrz rycina F).
6. Pozostawiając strzykawkę w butelce, obrócić butelkę do góry dnem (patrz rycina G).
7. Aby pobrać dawkę z butelki, powoli odciągać tłok aż do chwili, gdy tłok zrówna się z oznaczeniem na cylindrze strzykawki odpowiadającym zaleconej dawce (patrz rycina H). Są dwa rodzaje tłoków, które pacjent może otrzymać wraz ze strzykawką: tłok z płaską końcówką lub tłok ze szpiczastą końcówką (patrz rycina I w punkcie 1.6). Jak ustawić tłok, aby pobrać zaleconą dawkę, patrz rycina I. W przypadku tłoka z płaską końcówką, płaska końcówka tłoka powinna zrównać się z oznaczeniem na cylindrze odpowiadającym zaleconej dawce (rycina I.a.). W przypadku tłoka z przezroczystą szpiczastą końcówką należy upewnić się, że płaska, szeroka część poniżej końcówki zrównała się z prawidłowym oznaczeniem (rycina I.b.).
8. Sprawdzić czy w strzykawce nie ma pęcherzyków powietrza. W przypadku zaobserwowania pęcherzyków powietrza:
   • Wycisnąć pęcherzyki powietrza z powrotem do butelki, wciskając tłok (patrz rycina J).
   • Następnie ponownie pobrać zaleconą dawkę zgodnie z instrukcją podaną w punkcie 1.6.
9. Po pobraniu prawidłowej dawki bez pęcherzyków powietrza, należy pozostawić strzykawkę w butelce i obrócić butelkę dnem do dołu (parz rycina K).
10. Ostrożnie wyjąć strzykawkę z butelki (patrz rycina L), mocno trzymając butelkę w jednej ręce i trzymając strzykawkę za cylinder w drugiej.
    • Na tym etapie nie należy naciskać na tłok strzykawki.

Krok 2: Podanie dawki

Uwaga: Pacjent lub dziecko powinno pozostać w pozycji pionowej podczas przyjmowania dawki i przez kilka minut po jej podaniu.

1. Wprowadzić końcówkę strzykawki doustnej do jamy ustnej pod policzek (patrz rycina M). Powoli naciskać na tłok przesuwając go w dół do samego końca w celu ostrożnego podania całej zawartości roztworu doustnego do jamy ustnej (patrz rycina N).
2. Należy upewnić się, że pacjent (dziecko) połknął (połknęło) całą dawkę. Jeśli pacjent ma wątpliwości, czy połknął całą dawkę, nie należy podawać kolejnej dawki. Należy poczekać do pory przyjęcia następnej dawki.
3. Aby zamknąć butelkę, należy założyć zamknięcie zabezpieczające przed dostępem dzieci z powrotem na butelkę, obracając w prawą stronę (zgodnie z ruchem wskazówek zegara) (patrz rycina O).
4. Usunąć tłok z cylindra strzykawki (patrz rycina P) i umyć go wodą po każdym użyciu. Pozostawić tłok do wyschnięcia na powietrzu przed ponownym użyciem.

{TABELA_17}

5. Strzykawki doustne można płukać wodą, suszyć na powietrzu i używać ponownie przez 130 dni.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Livmarli

W przypadku przyjęcia większej niż zalecana dawki leku Livmarli należy powiedzieć o tym lekarzowi.

Pominięcie przyjęcia leku Livmarli

• Jeśli pacjent pominął przyjęcie dawki, należy przyjąć następną dawkę o zwykłej porze.

Przerwanie przyjmowania leku Livmarli

Nie należy przerywać przyjmowania leku Livmarli bez uprzedniej konsultacji z lekarzem.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

W przypadku tego leku mogą wystąpić następujące działania niepożądane.

Bardzo często (mogą wystąpić częściej niż u 1 na 10 osób)

• biegunka,
• ból brzucha (ALGS).

Często (mogą wystąpić nie częściej niż u 1 na 10 osób)

• ból brzucha (PFIC)
• zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych (AlAT, AspAT).

Te działania niepożądane mają zwykle nasilenie łagodne do umiarkowanego i mogą ulec złagodzeniu w czasie trwania leczenia lekiem Livmarli.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek inne objawy niepożądane, należy skontaktować się z lekarzem.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Livmarli

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Brak specjalnych zaleceń dotyczących temperatury przechowywania leku. Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i butelce po: Termin ważności. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Po otwarciu butelki należy przechowywać ją w temperaturze poniżej 30 °C i zużyć lek w ciągu 130 dni od otwarcia. Po upływie 130 dni butelkę należy wyrzucić, nawet jeśli nie jest pusta. Należy zapisać datę otwarcia na butelce leku Livmarli.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Livmarli

• Substancją czynną leku jest maraliksybat (w postaci chlorku).
• Każdy mL roztworu zawiera chlorek maraliksybatu w ilości równoważnej 9,5 mg maraliksybatu.
• Pozostałe składniki to: glikol propylenowy (E1520) (patrz punkt 2 „Lek Livmarli zawiera glikol propylenowy i sód”), wersenian disodowy (patrz punkt 2 „Lek Livmarli zawiera glikol propylenowy i sód”), sukraloza, aromat winogronowy i woda oczyszczona.

Jak wygląda lek Livmarli i co zawiera opakowanie

Lek Livmarli to klarowny i bezbarwny do lekko żółtego roztwór doustny. Jest przechowywany w 30 mL plastikowej butelce koloru bursztynowego z wbudowanym łącznikiem i zamknięciem zabezpieczającym przed dostępem dzieci z wkładką piankową. Trzy rozmiary strzykawek doustnych (0,5 mL, 1 mL i 3 mL) dołączonych do opakowania są kompatybilne z wbudowanym łącznikiem i wielokrotnie zamykanym wieczkiem butelki. Aby zapewnić podanie prawidłowej dawki leku Livmarli, patrz tabela w punkcie 3 („Jak przyjmować lek Livmarli”), w której podano prawidłowe rozmiary strzykawki doustnej.

Wielkość opakowania: 1 butelka z 30 mL i 3 strzykawki doustne (0,5 mL, 1 mL i 3 mL).

Podmiot odpowiedzialny

Mirum Pharmaceuticals International B.V. Kingsfordweg 151
1043. GR Amsterdam, Holandia

Wytwórca

Millmount Healthcare Limited
Block 7 City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, K32 YD60 Irlandia

Data ostatniej aktualizacji ulotki

Ten lek został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Oznacza to, że ze względu na rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącej tego leku.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.

ANEKS IV

‌ WNIOSKI DOTYCZĄCE PRZYZNANIA ROCZNEJ OCHRONY DOPUSZCZENIA DO OBROTU PRZEDSTAWIONE PRZEZ EUROPEJSKĄ AGENCJĘ LEKÓW

Wnioski przedstawione przez Europejską Agencję Leków dotyczące:

• rocznej ochrony dopuszczenia do obrotu

CHMP dokonał oceny danych przedstawionych przez podmiot odpowiedzialny posiadający pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, z uwzględnieniem przepisów wnikających z art. 14 ust. 11 rozporządzenia (WE) nr 726/2004, i uznaje, że nowe wskazanie terapeutyczne przynosi istotne korzyści kliniczne w porównaniu z obecnymi terapiami, co zostało szerzej omówione w Europejskim Publicznym Sprawozdaniu Oceniającym.