Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika Voxzogo

Voxzogo 0,4 mg proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań
Voxzogo 0,56 mg proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań
Voxzogo 1,2 mg proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań wosorytyd

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku u niego lub jego dziecka. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4. Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.
W razie jakichkolwiek wątpliwości lub wątpliwości dziecka należy zwrócić się do lekarza.
Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.
Jeśli u pacjenta lub jego dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

1. Co to jest lek Voxzogo i w jakim celu się go stosuje

Co to jest lek Voxzogo

Lek Voxzogo zawiera substancję czynną wosorytyd. Jest ona podobna do białka w organizmie zwanego peptydem natriuretycznym typu C (ang. C type natriuretic peptide, CNP). Wosorytyd przygotowano przy użyciu techniki rekombinacji, w której użyto bakterii zmodyfikowanych w taki sposób, aby zawierały gen do produkcji białka.

W jakim celu się stosuje lek Voxzogo

Lek ten jest stosowany w celu leczenia achondroplazji u pacjentów w wieku 4 miesięcy i starszych, których kości nadal rosną. Achondroplazja to choroba genetyczna, która wpływa na wzrost niemal wszystkich kości, w tym czaszki, kręgosłupa, rąk i nóg, powodując bardzo niski wzrost i charakterystyczny wygląd.

Lek jest wskazany wyłącznie w achondroplazji, która jest spowodowana mutacją genu FGFR3 stwierdzoną na podstawie badań genetycznych.

Jak działa lek Voxzogo

Substancja czynna w leku Voxzogo działa bezpośrednio na punkty wzrostu kości, aby wspierać nowy wzrost kości.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Voxzogo

Kiedy nie stosować leku Voxzogo

Jeśli pacjent ma uczulenie na wosorytyd lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania leku Voxzogo należy omówić z lekarzem:

jeżeli pacjent ma ciężką chorobę serca lub zaburzenia ciśnienia krwi;
jeżeli pacjent przyjmuje lub niedawno przyjmowali leki obniżające ciśnienie krwi.

Jeśli którekolwiek z tych kryteriów dotyczą pacjenta bądź pacjent nie ma pewności, przed przyjęciem leku Voxzogo należy omówić to z lekarzem.

Skutki ciśnienia tętniczego krwi

Lek Voxzogo może obniżać ciśnienie tętnicze krwi. Z tego powodu pacjent może mieć zawroty głowy, odczuwać nudności lub zmęczenie. Ciśnienie krwi zazwyczaj wraca do normy w ciągu 90 minut po wstrzyknięciu leku Voxzogo. Jeżeli wystąpią te objawy i są one poważne, należy porozmawiać z lekarzem.

Picie dużej ilości płynów w momencie wstrzyknięcia może zmniejszyć prawdopodobieństwo wystąpienia tych objawów. Zaleca się, aby pacjenci zjedli lekką przekąskę i wypili wystarczającą ilość płynu (np. wody, mleka lub soku) około 30 minut przed wstrzyknięciem leku.

Dzieci i młodzież

Nie ma wystarczających informacji dotyczących stosowania tego leku u dzieci w wieku poniżej 4 miesięcy i dlatego nie jest to zalecane.

Lek Voxzogo a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta lub dziecko obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka leczona tym lekiem jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.

Stosowanie tego leku nie jest zalecane w trakcie ciąży i karmienia piersią.

Prowadzenie pojazdów, jazda rowerem i obsługiwanie maszyn

Lek ten może powodować zawroty głowy, oszołomienie, zmęczenie lub nudności wkrótce po wstrzyknięciu. W takim przypadku nie należy prowadzić pojazdów, jeździć rowerem, wykonywać aktywności fizycznych ani obsługiwać maszyn przez okres około godziny po wstrzyknięciu lub do momentu aż pacjent poczuje się lepiej.

Lek Voxzogo zawiera sód

Lek zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę, to znaczy lek uznaje się za „wolny od sodu”.

3. Jak stosować lek Voxzogo

Lek Voxzogo powinien wstrzyknąć opiekun. Nie należy wstrzykiwać dziecku leku Voxzogo bez odpowiedniego przeszkolenia ze strony fachowego personelu opieki zdrowotnej.

Ten lek należy zawsze stosować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Dawka

Lekarz wybierze odpowiednią dawkę zależnie od masy ciała pacjenta lub dziecka. Lekarz powie, ile roztworu do wstrzykiwania należy wstrzyknąć. W razie wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Tabela 1 przedstawia dawkę, którą pacjent lub dziecko powinien codziennie wstrzykiwać w zależności od masy ciała. Ilość do wstrzyknięcia może być przedstawiona w różnych objętościach zależnie od rodzaju strzykawki dołączonej do opakowania (mililitry (ml) lub jednostki (U)). Należy sprawdzić, czy dawka jest odpowiednia w stosunku do stosowanej strzykawki.

Tabela 1: Objętość pojedynczej dawki według masy ciała w ml i jednostkach (U)

Masa ciała (kg)	Dawka (mg)	Wosorytyd 0,4 mg rozpuszczalnik (woda do wstrzykiwań) 0,5 mlstężenie: 0,8 mg/ml		Wosorytyd 0,56 mg rozpuszczalnik (woda do wstrzykiwań) 0,7 mlstężenie: 0,8 mg/ml		Wosorytyd 1,2 mg rozpuszczalnik (woda do wstrzykiwań) 0,6 ml stężenie: 2 mg/ml
	Dobowa objętość wstrzyknięcia
		ml	Jednostki	ml	Jednostki	ml	Jednostki
4	0,12 mg	0,15 ml	15 U
5	0,16 mg	0,20 ml	20 U
6-7	0,20 mg	0,25 ml	25 U
8-11	0,24 mg	0,30 ml	30 U
12-16	0,28 mg			0,35 ml	35 U
17-21	0,32 mg			0,40 ml	40 U
22-32	0,40 mg			0,50 ml	50 U
33-43	0,50 mg					0,25 ml	25 U
44-59	0,60 mg					0,30 ml	30 U
60-89	0,70 mg					0,35 ml	35 U
≥ 90	0,80 mg					0,40 ml	40 U

Pacjent lub dziecko powinni zjeść lekką przekąskę i wypić wystarczającą ilość wody, mleka lub soku około 30 minut przed wstrzyknięciem. Może to zmniejszyć działania niepożądane, takie jak zawroty głowy, zmęczenie lub nudności.

Jak stosować lek Voxzogo

Lek Voxzogo należy wstrzykiwać powoli pod skórę (we wstrzyknięciu podskórnym). Wstrzyknięcia należy wykonywać w przybliżeniu o tej samej porze dnia.

Zaleca się podawanie wstrzyknięcia w różne miejsca każdego dnia i nie wykorzystywanie tego samego miejsca przez 2 kolejne dni z rzędu. Nie wstrzykiwać tego leku w znamiona barwnikowe, blizny, znamiona wrodzone lub w miejsca, w których skóra jest tkliwa, zaczerwieniona lub twarda.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Voxzogo

W przypadku wstrzyknięcia większej niż zalecana dawki leku Voxzogo należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem.

Pominięcie zastosowania leku Voxzogo

Jeżeli dziecko pominie dawkę, wstrzyknięcie należy nadal podać, jeżeli jest to nadal w obrębie 12 godzin od zaplanowanego terminu. Jeżeli od zaplanowanego terminu podania dawki minęło ponad 12 godzin, nie należy wstrzykiwać pominiętej dawki. Należy poczekać do kolejnego dnia i kontynuować podawanie zalecanej dawki o ustalonej godzinie.

Przerwanie stosowania leku Voxzogo

Przed podjęciem decyzji o przerwaniu leczenia dziecka należy zawsze porozmawiać z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Bardzo często występujące działania niepożądane

Mogą one wystąpić częściej niż u 1 na 10 osób:

Niskie ciśnienie tętnicze (tymczasowe skutki obejmują zawroty głowy, uczucie zmęczenia lub nudności wkrótce po wstrzyknięciu)
Wymioty
Reakcje w miejscu wstrzyknięcia: zaczerwienienie, świąd, zapalenie, obrzęk, zasinienie, wysypka, pokrzywka, ból. Reakcje w miejscu wstrzyknięcia są zwykle niewielkie i ustępują same w ciągu kilku godzin
Wysoka aktywność fosfatazy alkalicznej we krwi (wykazane w testach krwi).

Często występujące działania niepożądane

Mogą one wystąpić maksymalnie u 1 na 10 osób:

Omdlenie lub oszołomienie i utrata przytomności
Zawroty głowy
Nudności
Zmęczenie

Niezbyt często występujące działania niepożądane

Mogą one wystąpić maksymalnie u 1 na 100 osób:

Nieprawidłowy wzrost włosów w dowolnym miejscu ciała u mężczyzn lub kobiet (nadmierne owłosienie)

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli u pacjenta lub jego dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce.

Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Voxzogo

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku tekturowym po oznaczeniu „Termin ważności”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2–8 °C). Nie zamrażać. Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem.

Lek Voxzogo można przechowywać w temperaturze pokojowej (poniżej 30 °C) przez maksymalnie 90 dni, ale nie po upływie terminu ważności. Nie należy ponownie umieszczać leku Voxzogo w lodówce po przechowywaniu w temperaturze pokojowej. Zapisać na pudełku datę wyjęcia leku Voxzogo z lodówki w celu przechowywania w temperaturze pokojowej.

Lek Voxzogo należy zużyć natychmiast po sporządzeniu roztworu. W każdym przypadku należy go podać w ciągu 3 godzin od sporządzenia. Nie należy używać tego leku, jeżeli roztwór do wstrzykiwań jest mętny lub zawiera jakiekolwiek cząstki stałe.

Leków nie należy wyrzucać do domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Voxzogo

Substancją czynną leku jest wosorytyd.
Każda fiolka 0,4 mg proszku rekonstytuowanego w roztworze 0,5 ml rozpuszczalnika odpowiada stężeniu 0,8 mg/ml.
Każda fiolka 0,56 mg proszku rekonstytuowanego w roztworze 0,7 ml rozpuszczalnika odpowiada stężeniu 0,8 mg/ml.
Każda fiolka 1,2 mg proszku rekonstytuowanego w roztworze 0,6 ml rozpuszczalnika odpowiada stężeniu 2 mg/ml.
Pozostałe składniki to kwas octowy (E 330), cytrynian sodu (E 331), trehaloza dwuwodna, mannitol (E 421), metionina, polisorbat 80 (E 433).
Rozpuszczalnik to woda do wstrzykiwań.

Jak wygląda lek Voxzogo i co zawiera opakowanie

Voxzogo proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań jest dostarczony jako:

biały do żółtego proszek do sporządzania płynu do wstrzykiwań w szklanej fiolce oraz
przezroczysty i bezbarwny rozpuszczalnik (woda do wstrzykiwań) do rozpuszczania proszku.

Po rozpuszczeniu proszku w rozpuszczalniku roztwór jest przezroczystą, bezbarwną do żółtej cieczą. Każde opakowanie zawiera:

10 fiolek leku Voxzogo
10 ampułko-strzykawek z wodą do wstrzykiwań
10 pojedynczych igieł jednorazowych
10 pojedynczych strzykawek jednorazowych

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Irlandia
P43 R298

Data ostatniej aktualizacji ulotki: MM/RRRR.

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków https://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.

Instrukcja użycia strzykawki ze skalą podaną w mililitrach (ml)

Przed użyciem leku Voxzogo i podczas każdego uzupełniania należy przeczytać niniejszą instrukcję użycia. Może ona zawierać nowe informacje.

Dostarczone elementy do wstrzykiwania leku Voxzogo (patrz Rysunek A)

Rysunek A

Fiolka leku Voxzogo

Igła rozpuszczalnika(niebieska wypustka powoduje cofnięcie igły)

Igła rozpuszczalnika(zawiera wodę wstrzykiwań dorekonstytucji leku Voxzogo)

Strzykawka do wstrzykiwań

W razie wątpliwości dotyczących zalecanej dawki lub sposobu użycia igły rozpuszczalnika bądź strzykawki do wstrzykiwań należy porozmawiać ze swoim lekarzem lub fachowym personelem medycznym.

Elementy potrzebne, ale niedostarczone w zestawie (patrz Rysunek B)

Jeżeli pacjent nie ma tych elementów, należy zwrócić się do farmaceuty. Rysunek B

Gaziki nasączone alkoholem

Pojemnik na odpady ostre

Gaza lub bandaż

CZYNNOŚCI PRZYGOTOWAWCZE PRZED WYKONANIEM WSTRZYKNIĘCIA

Przed rozpoczęciem należy zapewnić czystą powierzchnię roboczą i umyć ręce.

Etap 1: Na czystej płaskiej powierzchni odkręcić zatyczkę fiolki i przetrzeć górę gazikiem nasączonym alkoholem.Nie dotykać korka fiolki palcami po przetarciujej gazikiem nasączonym alkoholem.

Etap 2: Delikatnie wygiąć w celu odłamania zatyczki ze strzykawki rozpuszczalnika.

Etap 3: Do oporu dokręcić igłę rozpuszczalnika do strzykawki rozpuszczalnika.

Etap 4: Zdjąć zatyczkę igły i wprowadzić igłę do fiolki na środku korka fiolki. Powoli wcisnąć tłok, aby wstrzyknąć całą ciecz.Należy zachować ostrożność, aby nie wypchnąć niebieskiej wypustki aż do etapu 5.

Etap 5: Wyjąć igłę z fiolki, następnie nacisnąć niebieską wypustkę, aby wyciągnąć igłę. Wyrzucić igłę i strzykawkę do pojemnika na odpady ostre.Patrz etap 19 i część „W jaki sposób wyrzucić (usuwać) lek Voxzogo”.
Nie używać strzykawki rozpuszczalnika do podawania wstrzyknięcia.

UWAGA: Należy zachować ostrożność, aby nie dotknąć końcówki igły.

Etap 6: Delikatnie mieszać fiolkę aż proszek się całkowicie rozpuści, a roztwór będzie przezroczysty.Nie potrząsać.
Należy upewnić się, że lek jest przezroczysty lub żółty, nie jest mętny, ani nie zawiera cząstek stałych.

Etap 7: Zdjąć zatyczkę igły ze strzykawki do wstrzykiwań i wprowadzić igłę do fiolki pod kątem prostym w środku korka fiolki.Należy zachować ostrożność, aby nie zginać igły.

UWAGA: Nie należy umieszczać zatyczkiz powrotem na igle.

Etap 8: Ostrożnie trzymać fiolkę i strzykawkę oraz odwrócić fiolkę do góry dnem z nadal włożoną igłą. Fiolka powinna być u góry.Należy zachować ostrożność, aby nie zginać igły.

Etap 9: Trzymać końcówkę igły w leku i powoli wyciągnąć tłok z powrotem, aby pobrać zaleconą dawkę do strzykawki.Sprawdzić na etykiecie przepisanego leku, ile leku pobrać.

UWAGA: Pobrać zaleconą dawkę.

Etap 10: Usunąć duże pęcherzyki powietrzaw strzykawce delikatnie, stukając w strzykawkę.Następnie powoli wypchnąć pęcherzykiz powrotem do fiolki.

Etap 11: Powtarzać etapy 9 i 10 aż w strzykawce będzie prawidłowa zalecona dawka i nie będzie pęcherzyków powietrza.Upewnić się, że dawka w strzykawce odpowiada przepisanej dawce. Zmierzyć od podstawy tłoka strzykawki jak pokazano.

UWAGA: Usunąć wszystkie duże pęcherzyki. Dopuszczalne są 1 lub 2 małe pęcherzyki.

Etap 12: Upewnić się, że w strzykawce jest zalecona dawka, następnie zdjąć fiolkęi przygotować się do podania dawki.

UWAGA: Przed usunięciem fiolki potwierdzić, że ilość odpowiada przepisanej dawce.

WYBÓR I PRZYGOTOWANIE MIEJSCA WSTRZYKNIĘCIA

Etap 13: Lek Voxzogo należy wstrzykiwać wyłącznie do warstwy tłuszczowej pod skórą (podskórnie).
• Nie wstrzykiwać przez odzież.
• Nie wstrzykiwać dwa razy z rzędu w to samo miejsce.
• Nie wstrzykiwać do skóry, która jest owrzodzona, posiniaczona, zaczerwieniona, stwardniała lub pokryta bliznami.

Do wstrzyknięcia zalecane są następujące miejsca:
• Tylna część ramion lub
• Uda lub
• Brzuch (5 centymetrów od pępka) lub
• Pośladki

Etap 14: Przetrzeć miejsce wstrzyknięcia gazikiem nasączonym alkoholem i odczekać, aż skóra wyschnie na powietrzu.Nie dotykać ponownie miejsca przed wstrzyknięciem.

WSTRZYKIWANIE LEKU VOXZOGO

Etap 15: Po przetarciu miejsca gazikiem nasączonym alkoholem chwycić palcami skórę wokół wybranego miejsca wstrzyknięcia.

Etap 16: Szybko wprowadzić igłę do końca pod skórę pod kątem 45 stopni.

Etap 17: Puścić skórę i powoli wepchnąć tłok do końca. Wstrzyknąć pełną dawkę.

Etap 18: Kontynuować nacisk na tłok, aż igła cofnie się do strzykawki.

Etap 19: Wyrzucić zużytą fiolkę, strzykawki i igły do pojemnika na odpady ostre. Więcej informacji, patrz część „W jaki sposób wyrzucić (usuwać) lek Voxzogo”.

Po wstrzyknięciu leku Voxzogo

Sprawdzić miejsca wstrzyknięcia. Jeżeli w miejscu wstrzyknięcia jest niewielka ilość krwi, delikatnie docisnąć do niego na kilka sekund gazik lub założyć bandaż.
Nie pocierać miejsca wstrzyknięcia.
Obserwować oznaki niskiego ciśnienia tętniczego krwi, takie jak zawroty głowy, zmęczenie lub nudności. W przypadku wystąpienia tych objawów pacjent powinien skontaktować się z lekarzem lub przedstawicielem fachowego personelu medycznego, następnie położyć się na plecach i umieścić poduszki pod nogami, aby je unieść.

W jaki sposób wyrzucić (usuwać) lek Voxzogo

Bezpośrednio po użyciu umieścić zużyte lub przeterminowane fiolki, igły i strzykawki w pojemniku na odpady ostre.

Jeżeli nie ma pojemnika na odpady ostre, można użyć pojemnika domowego, który:

jest wykonany z twardego tworzywa sztucznego,
może być zamknięty szczelnym, odpornym na przebicia wieczkiem uniemożliwiającym wydostanie się odpadów ostrych,
podczas korzystania stoi pionowo i stabilnie,
jest odporny na wycieki oraz
jest prawidłowo oznakowany w sposób ostrzegający przed znajdującymi się w pojemniku odpadami niebezpiecznymi.

Gdy pojemnik na odpady ostre jest niemal pełen, należy postępować zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi jego usunięcia.

Leków, fiolek, luźnych igieł, ani strzykawek nie należy wyrzucać do domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

Instrukcja użycia strzykawki ze skalą podaną w jednostkach (U)

Przed użyciem leku Voxzogo i podczas każdego uzupełniania należy przeczytać niniejszą instrukcję użycia. Może ona zawierać nowe informacje.

Igły rozpuszczalnika i strzykawki do podawania dostarczone w tym opakowaniu są nowymi elementami oznaczonymi „jednostkami” (ang. Units, U) do odmierzania zalecanej dawki. Lekarz powie, jaka jest zalecana dawka do podawania na podstawie zakresu masy ciała pacjenta.