Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika Mepsevii 2 mg/ml koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji westronidaza alfa

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane — patrz punkt 4. Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.
Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.
Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi (patrz punkt 4).

1. Co to jest lek Mepsevii i w jakim celu się go stosuje

Co to jest lek Mepsevii

Lek Mepsevii zawiera enzym nazywany westronidazą alfa. Należy on do grupy leków nazwanych „enzymatyczną terapią zastępczą”. Jest stosowany u dorosłych i dzieci w każdym wieku z mukopolisacharydozą typu VII (MPS VII) w leczeniu pozaneurologicznych objawów choroby (mukopolisacharydoza typu VII, znana także jako zespół Sly’ego).

Co to jest MPS VII

MPS VII to choroba dziedziczna polegająca na niedoborze enzymu nazywanego beta–glukuronidazą.

Enzym ten pomaga rozkładać w organizmie cukry nazywane mukopolisacharydami.
Mukopolisacharydy to cukry wytwarzane w organizmie i wykorzystywane do budowy kości, chrząstki, skóry i ścięgien.
Cukry te stale podlegają cyklicznym przemianom — nowe są wytwarzane, a stare rozkładane.
W przypadku niedoboru beta–glukuronidazy części tych cukrów odkładają się w komórkach, co prowadzi do uszkodzeń w organizmie.

Jak działa lek Mepsevii

Lek ten zastępuje beta-glukuronidazę — pomaga to rozkładać cukry odkładające się w tkankach osób z MPS VII.

Leczenie może doprowadzić do złagodzenia różnych oznak i objawów choroby, np. trudności w chodzeniu i zmęczenia.
Wczesne rozpoczęcie leczenia u dzieci może spowodować, że choroba nie będzie się nasilać oraz zmniejszyć występowanie trwałych uszkodzeń.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Mepsevii

Kiedy nie stosować leku Mepsevii

jeśli u pacjenta wcześniej wystąpiła ciężka reakcja alergiczna na westronidazę alfa lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania leku Mepsevii należy omówić to z lekarzem.

Efekty leczenia westronidazą alfa powinny być okresowo oceniane. W przypadkach, w których nie zauważy się oczywistych korzyści (w tym stabilizacji objawów choroby) należy rozważyć przerwanie leczenia. Przerwanie leczenia może spowodować znaczne pogorszenie stanu klinicznego.

Należy rozważyć, czy podanie westronidazy alfa nie wpływa na nieodwracalne powikłania (np. zniekształcenia szkieletu).

Należy zwracać uwagę na działania niepożądane w trakcie lub krótko po infuzji leku Mepsevii.

Działania niepożądane mogą wystąpić w trakcie podawania leku Mepsevii lub nie później niż w kolejnym dniu. Działania niepożądane nazywane są reakcjami na wlew, ponieważ są spowodowane przez infuzję, czyli wlew (kroplówkę) leku. Mogą do nich należeć reakcje alergiczne (patrz punkt 4). W przypadku wystąpienia reakcji na wlew należy natychmiast poinformować o tym lekarza.
Jeśli reakcja uczuleniowa wystąpi w trakcie wlewu, lekarz może zmniejszyć szybkość wlewu lub przerwać go. Lekarz może także podać (lub podał) pacjentowi inne leki (np. przeciwhistaminowe, kortykosteroidy lub przeciwgorączkowe) w celu leczenia reakcji uczuleniowej.

Inne objawy, na które należy zwrócić uwagę

Jeśli u pacjenta wystąpi ból szyi lub pleców, drętwienie rąk lub nóg bądź utrata kontroli nad oddawaniem moczu lub kału, należy natychmiast poinformować o tym lekarza. Problemy te mogą być objawami choroby i mogą być spowodowane przez ucisk rdzenia kręgowego.

Lek Mepsevii a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.

Leku Mepsevii nie należy stosować w okresie ciąży, o ile nie jest to bezwzględnie konieczne. Należy poradzić się lekarza, czy korzyści związane ze stosowaniem leku Mepsevii przewyższają potencjalne zagrożenia dla nienarodzonego dziecka. Wynika to z braku doświadczenia dotyczącego stosowania leku Mepsevii w okresie ciąży.

Nie wiadomo, czy lek Mepsevii przenika do mleka matki, jednak nie przewiduje się, że lek będzie przekazany dziecku. Należy poradzić się lekarza, czy korzyści związane ze stosowaniem leku Mepsevii przewyższają potencjalne zagrożenia dla dziecka karmionego piersią.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Jest mało prawdopodobne, aby lek Mepsevii wpływał na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługiwania maszyn.

Mepsevii zawiera sód

Lek zawiera 17,8 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w każdej fiolce o pojemności 5 ml i jest podawany z roztworem chlorku sodu o stężeniu 9 mg/ml jako rozpuszczalnikiem. W związku z tym każda podana fiolka jest równoważna 1,8% zalecanego dobowego spożycia soli dla osoby dorosłej. Należy wziąć to pod uwagę, jeśli pacjent jest na diecie o kontrolowanej zawartości sodu.

3. Jak stosować lek Mepsevii

Leczenie lekiem Mepsevii powinno być rozpoczęte i nadzorowane przez lekarza.

Lekarz lub pielęgniarka poda lek Mepsevii we wlewie dożylnym (kroplówce).
Przed podaniem lek należy rozcieńczyć.
Lekarz może także podać (lub podał) pacjentowi inne leki stosowane w leczeniu reakcji uczuleniowej, takie jak leki przeciwhistaminowe, kortykosteroidy lub leki przeciwgorączkowe.

Dawka

Dawka zależy od masy ciała pacjenta.

Zalecana dawka to 4 mg na kg masy ciała.
Dawka jest podawana co dwa tygodnie w kroplówce dożylnie (wlew dożylny).
Każdy wlew podaje się w ciągu około 4 godzin.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Mepsevii

Lek Mepsevii jest podawany i monitorowany przez lekarza. Lekarz upewni się, czy pacjent otrzymał prawidłową dawkę, i podejmie niezbędne działania.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić się do lekarza.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Działania niepożądane obserwowano głównie w trakcie podawania leku lub w kolejnym dniu po podaniu (reakcje na wlew).

Ciężkie działania niepożądane

Ciężkie reakcje alergiczne (bardzo często: mogą występować częściej niż u 1 na 10 pacjentów): W przypadku wystąpienia któregokolwiek z następujących objawów ciężkiej reakcji alergicznej (reakcji rzekomoanafilaktycznej) należy niezwłocznie poinformować lekarza lub pielęgniarkę.

Wlew zostanie natychmiast przerwany, a lekarz może podać (lub podał) inne leki w celu opanowania reakcji uczuleniowej, takie jak leki przeciwhistaminowe lub kortykosteroidy, lub leki przeciwgorączkowe, które obniżają gorączkę. Objawami ciężkiej reakcji alergicznej mogą być: duszność, świszczący oddech, trudności w oddychaniu oraz obrzęk twarzy i języka.

Inne działania niepożądane

Należy niezwłocznie powiedzieć lekarzowi, jeśli pacjent zauważy którekolwiek z następujących działań niepożądanych – pacjent może wymagać pilnego leczenia:

Bardzo często występujące działania niepożądane (mogą wystąpić częściej niż u 1 na 10 pacjentów):

Pokrzywka
Wysypka
Obrzęk w miejscu podania, w tym przeciek do tkanki sąsiadującej z żyłą (obrzęk lub wynaczynienie w miejscu podania wlewu)

Często występujące działania niepożądane (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 10 osób):

Świąd skóry
Luźne stolce (biegunka)
Gorączka z mimowolnymi skurczami mięśni twarzy lub kończyn (drgawki gorączkowe)
Obrzęk wokół miejsca podania wlewu

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V.

Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Mepsevii

Len należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku tekturowym po: EXP. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Nieotwarte fiolki:

Przechowywać w lodówce (2°C – 8°C).
Nie zamrażać.
Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem.
Nie stosować tego leku, jeśli zauważy się cząstki.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Mepsevii

Substancją czynną leku jest westronidaza alfa. Jeden ml koncentratu zawiera 2 mg westronidazy alfa. Jedna fiolka zawierająca 5 ml koncentratu zawiera 10 mg westronidazy alfa.
Pozostałe składniki to: sodu diwodorofosforan dwuwodny, sodu chlorek, histydyna, polisorbat 20 i woda do wstrzykiwań (informacje dotyczące sodu, patrz punkt 2 „Mepsevii zawiera sód”).

Jak wygląda lek Mepsevii i co zawiera opakowanie

Lek Mepsevii jest dostarczany w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji (jałowy koncentrat). Bezbarwny do jasnożółtego koncentrat nie może zawierać widocznych cząstek. Jest dostarczany w fiolce z przezroczystego szkła z gumowym korkiem oraz kapslem aluminiowym i plastikowym wieczkiem.

Wielkość opakowania: 1 fiolka o pojemności 5 ml

Podmiot odpowiedzialny

Ultragenyx Germany GmbH
Rahel-Hirsch-Str. 10
10557. Berlin
Niemcy

Wytwórca

Ultragenyx Netherlands B. V.
Evert van de Beekstraat 1, Unit 104
1118 CL Schiphol
Holandia

Millmount Healthcare Ltd.
Block-7, City North Business Campus
Stamullen, Co. Meath, Irlandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

BE, BG, CZ, DK, DE, EE, IE, EL, ES, HR, IT, CY, LV, LT, LU, HU, MT, NL, AT, PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE, UK(NI)
Ultragenyx Germany GmbH, DE
Tel/Tél/Teл./Tlf/Τηλ/Puh/Sími: + 49 30 20179810

FR
Ultragenyx France SAS, FR
Tél: + 33 185 653761 ou 0800 91 79 24 (numéro vert)

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Ten lek został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Oznacza to, że ze względu na rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącej tego leku.

Europejska Agencja Leków dokona co roku przeglądu wszystkich nowych informacji o leku i w razie konieczności treść tej ulotki zostanie zaktualizowana.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.