Brineura 150 mg roztwór do infuzji – Cerliponaza alfa

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4. Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera ona informacje ważne dla pacjenta.

• Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.
• W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.
• Jeśli u pacjenta lub jego dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Patrz punkt 4.

1. Co to jest lek Brineura i w jakim celu się go stosuje

Brineura zawiera substancję czynną cerliponaza alfa, która należy do grupy leków znanych jako enzymatyczne terapie zastępcze. Brineura jest wskazana do leczenia pacjentów z ceroidolipofuscynozą neuronalną typu 2 (CLN2), choroba znaną również jako niedobór tripeptydylo-peptydazy 1 (TPP1).

Pacjenci z CLN2 nie mają enzymu TPP1 lub mają go zbyt mało, co powoduje nagromadzenie się, tzw. Spichrzanie różnych substancji w lizosomach. U osób z chorobą CLN2, substancje te gromadzą się w niektórych częściach ciała, głównie w mózgu.

Jak działa lek Brineura

Lek ten zastępuje brakujący enzym TPP1, co minimalizuje gromadzenie się substancji w lizosomach. Lek ten powoduje spowolnienie postępu choroby.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Brineura

Kiedy nie stosować leku Brineura

• Jeśli pacjent miał zagrażające życiu reakcje alergiczne przy kontakcie z cerliponazą alfa lub którymkolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6), i reakcje te powtórzyły się przy ponownym podaniu cerliponazy alfa.
• Jeśli pacjent ma wszczepione urządzenie do odprowadzania nadmiaru płynów z mózgu.
• Jeśli pacjent ma objawy wskazujące na zakażenie urządzenia, lub na problemy z urządzeniem. Lekarz może podjąć decyzję o kontynuacji leczenia po usunięciu usterek urządzenia lub wyleczeniu zakażenia.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Brineura należy omówić to z lekarzem.

• Wszczepione urządzenie używane podczas stosowania leku Brineura może spowodować problemy (patrz punkt 4 „Możliwe działania niepożądane”); może dojść do zakażeń lub usterek urządzenia. Objawy zakażenia u pacjenta lub dziecka mogą obejmować: gorączkę, ból głowy, sztywność karku, wrażliwość na światło, nudności, wymioty i zmiana stanu umysłowego. Oznaki problemów z urządzeniem to obrzęk, rumień skóry głowy, wyciek płynu z urządzenia i wybrzuszenia skóry głowy. Leczenie może zostać przerwane, gdy urządzenie wymaga wymiany lub do czasu wyleczenia zakażenia. W ciągu 4 lat stosowania może być konieczna wymiana urządzenia i zostanie to określone przez lekarza. W razie pytań dotyczących urządzenia należy zwrócić się do lekarza.
• Lek może spowodować zagrażające życiu reakcje alergiczne (reakcje anafilaktyczne). Lekarz prowadzący będzie kontrolował pacjenta pod kątem reakcji alergicznych zagrażających życiu, takich jak pokrzywka, świąd lub uderzenia gorąca, obrzęk warg, języka i (lub) gardła, dreszcze, przyspieszony rytm serca, duszność, chrypka, sine zabarwienie wokół opuszek palców lub ust, małe napięcie mięśniowe, omdlenia, biegunka lub nietrzymanie moczu lub kału. W razie wystąpienia tych objawów należy natychmiast wezwać pomoc medyczną.
• Lekarz sprawdzi częstość akcji serca, ciśnienie krwi, częstość oddychania i temperaturę ciała przed, w trakcie i po zakończeniu infuzji. Lekarz może podjąć decyzję o dodatkowej kontroli, jeżeli jest to potrzebne.
• Lekarz sprawdzi pacjenta co 6 miesięcy pod kątem nieprawidłowego zapisu EKG. Jeśli pacjent miał lub ma chorobę serca, lekarz lub pielęgniarka będzie monitorować czynność serca podczas każdej infuzji.
• Lekarz może wysłać próbki płynu mózgowo-rdzeniowego w celu przetestowania na oznaki zakażenia.
• Lek nie był podawany pacjentom z zaawansowaną chorobą w chwili rozpoczęcia leczenia, ani u dzieci w wieku poniżej 1 roku. Lekarz omówi z rodzicami kwestię, czy lek Brineura jest właściwy dla ich dziecka.

Lek Brineura a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta lub jego dziecko obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.

Nie należy stosować leku podczas ciąży, chyba że jest to całkowicie niezbędne. Nie wiadomo, czy lek może zaszkodzić nienarodzonemu dziecku.

Nie należy przyjmować leku podczas karmienia piersią. Nie wiadomo, czy lek przenika do mleka matki.

Nie jest znany wpływ leku na płodność u ludzi.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Nie wiadomo, czy lek wpływa na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Należy skonsultować się z lekarzem.

Brineura zawiera sód i potas

Lek zawiera 17,4 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w każdej fiolce. Odpowiada to 0,87% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych.

Lek zawiera mniej niż 1 mmol (39 mg) potasu na fiolkę, to znaczy lek uznaje się za „wolny od potasu”.

3. Jak stosować lek Brineura

Pacjent musi przejść operację wszczepienia urządzenia do podawania leku. Urządzenie dostarcza lek do określonej części mózgu.

Lek jest podawany w szpitalu lub przychodni przez lekarza znającego techniki podawania leków do komory mózgowej (infuzja do płynu mózgowo-rdzeniowego).

Lek nie był podawany pacjentom w wieku poniżej 1 roku ani powyżej 9 lat (w chwili rozpoczęcia badania klinicznego).

Zalecana dawka leku zależy od wieku pacjenta. Dawka jest podawana przez lekarza raz na dwa tygodnie jak następuje:

• w wieku od urodzenia do poniżej 6 miesięcy: 100 mg
• w wieku od 6 miesięcy do poniżej 1 roku: 150 mg
• w wieku od 1 roku do poniżej 2 lat: 200 mg (4 pierwsze dawki), 300 mg (pozostałe dawki)
• w wieku od 2 lat: 300 mg

Lekarz może zmienić dawkę leku podawanego dziecku albo czas podawania, jeżeli infuzja nie jest tolerowana, jeżeli wystąpi reakcja alergiczna lub możliwe zwiększenie ciśnienia w mózgu.

Lek jest powoli pompowany przez wszczepione urządzenie. Po podaniu leku następuje krótsza infuzja roztworu wypłukującego lek Brineura z zestawu infuzyjnego, aby podać całą dawkę do mózgu. Lek i roztwór podaje się w ciągu 2 do 4 godzin i 30 minut, w zależności od dawki. Lekarz może zmniejszyć dawkę lub szybkość infuzji, zależnie od reakcji pacjenta podczas infuzji.

Lekarz może podać pacjentowi leki, na przykład przeciwgorączkowe aby obniżyć gorączkę lub przeciwhistaminowe w celu leczenia reakcji alergicznych przed każdym podaniem leku. Ma to na celu redukcję działań niepożądanych, które mogą wystąpić w trakcie infuzji lub wkrótce po jej zakończeniu.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić się do lekarza.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. W razie wystąpienia którejkolwiek z reakcji wymienionych poniżej należy natychmiast powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce:

Bardzo częste działania niepożądane (mogą występować u więcej niż 1 na 10 pacjentów):

• Drgawki (napady padaczkowe)
• Reakcje podczas infuzji lub na krótko po jej zakończeniu, takie jak pokrzywka, świąd lub uderzenia gorąca, obrzęk warg, języka i (lub) gardła, duszność, chrypka, sine zabarwienie wokół opuszek palców lub ust, małe napięcie mięśniowe, omdlenia lub nietrzymanie moczu lub kału
• Zakażenia bakteryjne związane z wyrobem

Częste działania niepożądane (mogą występować najwyżej u 1 na 10 pacjentów):

• Ciężka reakcja alergiczna (reakcja anafilaktyczna).

Nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)

• Zapalenie mózgu (zapalenie opon mózgowych) z powodu zakażenia związanego z wyrobem

Ten lek może powodować inne działania niepożądane:

Bardzo częste działania niepożądane (mogą występować u więcej niż 1 na 10 pacjentów):

• Gorączka
• Wymioty
• Drażliwość
• Ból głowy
• Zwiększona lub zmniejszona ilość białka w płynie mózgowo-rdzeniowym wykryta podczas badań laboratoryjnych
• Nieprawidłowy zapis aktywności elektrycznej serca (EKG)
• Zwiększenie komórek w płynie mózgowo-rdzeniowym wykryte podczas badań laboratoryjnych
• Nieprawidłowe działanie urządzenia spowodowane blokadą wykrytą podczas przygotowania do wlewu
• Nieszczelność urządzenia
• Problem z igłą (igła stosowana do wlewu wypada z wszczepionego urządzenia)

Częste działania niepożądane (mogą występować najwyżej u 1 na 10 pacjentów):

• Wolniejszy rytm serca
• Wysypka
• Pokrzywka
• Pęknięcie urządzenia
• Podrażnienie w miejscu umieszczenia urządzenia
• Nerwowość
• Zaburzenia żołądkowe lub jelitowe

Nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)

• Wskutek przemieszczenia urządzenie nie działa prawidłowo podczas przygotowania do wlewu

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Brineura

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na fiolkach i na pudełku po: terminie ważności (EXP). Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w zamrażarce w pozycji pionowej (-25°C do -15°C). Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem. Przewozić i rozprowadzać w stanie zamrożonym (-85 °C do -15 °C).

Po odmrożeniu produkt leczniczy Brineura i roztwór do przepłukiwania należy użyć natychmiast. Lek można pobrać z fiolki tylko bezpośrednio przed użyciem. Jeżeli natychmiastowe użycie nie jest możliwe, nieotwarte fiolki lek u Brineura lub roztworu do przepłukiwania należy przechowywać w chłodziarce (2 °C-8 °C) i zużyć w ciągu 24 godzin.

Wykazano chemiczną i fizyczną stabilność leku podczas użycia po przechowywaniu przez okres do 12 godzin w temperaturze pokojowej (19 °C-25 °C). Z mikrobiologicznego punktu widzenia, otwarte fiolki lub lek w strzykawkach należy zużyć natychmiast. Jeżeli lek nie zostanie użyty natychmiast, za czas i warunki jego przechowywania odpowiedzialność ponosi użytkownik

Lekarz lub farmaceuta są odpowiedzialni za przechowywanie leku Brineura. Są oni również odpowiedzialni za prawidłową utylizację niewykorzystanego leku Brineura.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Brineura

• Substancją czynną jest cerliponaza alfa. Każda fiolka leku Brineura zawiera 150 mg cerliponazy alfa w 5 roztworu. Każdy ml roztworu do infuzji zawiera 30 mg cerliponazy alfa.
• Pozostałe składniki leku Brineura roztwór do infuzji i roztworu przepłukującego to: disodu fosforan siedmiowodny, sodu diwodorofosforan jednowodny, sodu chlorek, potasu chlorek, magnezu chlorek sześciowodny, wapnia chlorek dwuwodny oraz woda do wstrzykiwań (patrz punkt 2 „Brineura zawiera sód i potas”).

Jak wygląda lek Brineura i co zawiera opakowanie

Lek Brineura i roztwór przepłukujący to roztwory do infuzji. Lek Brineura roztwór do infuzji jest przezroczysty do lekko opalizującego i bezbarwny do bladożółtego oraz może zawierać cienkie, półprzezroczyste włókna lub nieprzezroczyste cząstki. Roztwór przepłukujący jest przezroczysty i bezbarwny.

Wielkość opakowania: każde opakowanie zawiera dwie fiolki z lekiem Brineura roztwór do infuzji i jedną fiolkę z roztworem przepłukującym, z których każda zawiera 5 ml roztworu.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

BioMarin International Limited Shanbally, Ringaskiddy County Cork Irlandia

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Ten lek został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Oznacza to, że ze względu na rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącej tego leku. Europejska Agencja Leków dokona co roku przeglądu wszystkich nowych informacji o leku i w razie konieczności treść tej ulotki zostanie zaktualizowana.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.